JCI：科学家发现一种治疗人类肾脏疾病的新型药物靶点
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究就发现了这样一种通路，即特定类型免疫细胞上名为CD153和CD30两种分子的低水平表达或能减缓老年人群机体肾脏的功能障碍。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！美国FDA批准Oxbryta儿科适应症&分散片剂型！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
Cancer Res：抗逆转录病毒药物有望治疗脑膜瘤和听神经瘤
在一项新的研究中，来自英国普利茅斯大学的研究人员发现为治疗艾滋病/HIV感染（HIV/AIDS）而开发的抗逆转录病毒药物（ART）可能为被诊断为最常见的原发性脑瘤的患者带来希望。这一突破具有重要意义，因为如果进一步的研究有了定论，ART药物可能被开给被诊断为脑膜瘤和听神经瘤（也被称为前庭神经鞘瘤）的患者。
PNAS：寻找特殊蛋白TGM1或有望帮助开发治疗人类自身免疫性疾病的新型疗法
2021年12月30日 讯 /生物谷BIOON/ --自身抗体的发现对于理解和诊断自身免疫性疾病是一个关键的挑战，近日，一篇发表在国际杂志PNAS上题为“A gene-centric approach to biomarker discovery identifies transglutaminase 1 as an epidermal autoantige
Nature：药物对肠道菌群的影响，大过疾病、吸烟和饮食的总和
肠道菌群是人体不可分割的组成部分，生活在我们肠道内的数万亿细菌对健康起着重要作用，它们影响着人的体重、消化能力、抵御感染和自体免疫疾病的患病风险，甚至还能控制人体对药物的反应等。关于药物对肠道菌群的影响，我们其实还知之甚少。欧洲分子生物学实验室的研究人员在国际顶尖期刊" Nature "上发表了一篇题为" Combinatorial，
Cancer Res：通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合
来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔（ifenprodil，一种血管舒张药）联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼（sorafenib）来治疗肝细胞癌（HCC）；该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台，其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索，并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。
淋巴瘤(DLBCL)一线治疗20年重大进展！罗氏CD79b靶向抗体偶联药物Polivy：将疾病恶化/死亡风险降低27%!
与一线标准方案（R-CHOP）相比，Polivy+R-CHP方案将疾病进展、复发或死亡风险显著降低27%。
美国FDA授予默沙东口服抗病毒药物molnupiravir紧急使用授权(EUA)：治疗高危轻中度COVID-19患者!
molnupiravir是一种口服强效核糖核苷类似物，可抑制多种RNA病毒的复制，包括新型冠状病毒（SARS-CoV-2）。
