1型糖尿病首个疾病修正疗法！预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
Nat Commun：科学家揭示酒精相关的肝脏疾病的潜在治疗性靶点
2022年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --MATα1能催化S-腺苷蛋氨酸的合成，后者是主要的生物甲基供体；在酒精相关的肝脏疾病中会出现较低的MATα1活性以及线粒体的功能异常，除了细胞质和细胞核外，MATα1还能靶向作用肝脏细胞中的线粒体来调节其功能；近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Depletion of
联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。
科学家发现慢性炎症性疼痛药物治疗的潜在靶点
慢性疼痛是由基因转录不适应的变化导致相关回路的功能改变而引起的疾病，影响着世界上相当大比例的人口。然而其治疗方法仍不能令人满意，因此，需要发现新的分子和细胞作为未来治疗干预的新目标。
AMPK信号激活剂是治疗软骨内骨化畸形的有效药物
软骨内成骨是许多骨骼生长的发育过程，包括阑尾骨和颅面骨。起初，间充质发生凝结，随后软骨细胞分化。随着软骨细胞增殖，肥大，最终分化为矿化软骨，随后被骨取代。
NLRP3泛素化是炎症性疾病的潜在治疗靶点
NLRP3(含NLR家族Pyrin域蛋白3) 是一种细胞内感应器，可以检测到广泛的微生物基序、内源性危险信号和环境刺激物，从而导致NLRP3炎症体的形成和激活。
科学家最新揭示了JMJD6/FOXQ1是治疗缺血性心血管疾病疗效的新靶点
心肌梗死(MI)是最危及生命的疾病之一，其特征是心肌细胞大量死亡，从而导致心肌重构、肥厚，最终导致心力衰竭。在过去的几十年里，基于间充质基质细胞(mesenchymal stromal cell，MSC)的细胞治疗因其具有自我更新、抗炎、新生血管和温和的免疫原性而成为治疗MI的一种有前途的治疗策略。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
靶向p53介导的铁死亡或可治疗人类癌症和其他疾病
虽然p53的常规活动如细胞周期阻滞、衰老和凋亡被公认为是应激反应中的主要检查点，但越来越多的证据表明，p53在其他肿瘤抑制机制中起到重要作用。
eLife：常见的骨质疏松症药物—双磷酸盐类药物或能增强机体肺部的免疫反应
来自加文医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，一种常见的骨质疏松症疗法或能增强肺部中免疫细胞的功能，这些免疫细胞构成了抵御病原体的一道防线。