Sci：肝脏器官技术可作为非酒精性脂肪肝体外疾病建模和药物发现平台
肝脏是人体最大的实体器官，在新陈代谢、解毒、蛋白质生产等多种生理功能中发挥着重要作用。肝脏由几种细胞类型组成，包括(1)肝细胞，即肝脏的实质细胞(2)；胆管细胞，即胆管上皮细胞
上海交通大学研究者们综述了ARID3a的结构、在自身免疫性疾病中的作用和药物发现
AT-Rich相互作用结构域(ARID)家族是一组染色质调节因子和转录因子，在染色质结构和基因表达调控中发挥重要作用。
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
Nature：首次揭示药物加巴喷丁作用机制，有望开发出更好治疗癫痫和狼疮等疾病的新药物
在两项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员首次显示了经常用于治疗癫痫和止痛的药物加巴喷丁（gabapentin）如何在细胞内发挥作用，从而为癫痫和狼疮等疾病的新的、更有效的治疗方法打开了大
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
Biomed & Pharmacotherapy：叶甜素或有望作为一种治疗人类阿尔兹海默病的潜在候选药物
来自韩国建国大学等机构的科学家们通过研究在阿尔兹海默病动物模型中分析了叶甜素对机体Aβ聚集和多种病理学特征的影响效应。
种子轮融资2500万美元，波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP，重点关注肺部疾病
近日，一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资，本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
Nature：靶向蛋白CypA的药物有望治疗包括猴痘病毒和天花病毒在内的一系列痘病毒
在一项新的研究中，来自英国牛津大学、剑桥大学和皮尔布赖特研究所的研究人员在研究痘病毒如何逃避人体细胞的自然防御功能时，发现了一种新的治疗方法，它可能比目前的治疗方法更持久。在此之前，他们发现痘病毒如何