FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略，也被认
突破性现货型细胞疗法获FDA批准
日前，FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。
Science：新研究揭示了美国著名的雪橇犬巴尔托的遗传适应性
美国纽约中央公园有一座专门为一只名叫巴尔托（Balto）的雪橇犬设立的雕像，甚至还有一部关于它的电影。如今，在它去世90年后，一项DNA研究的焦点是，是什么让这只狗如此出了名的坚强。相关研究结果发表在
合源生物CAR-T新药赫基仑赛注射液IND申请获美国FDA许可
赫基仑赛注射液是首个在中国递交新药上市申请（NDA）的具有完全自主知识产权的CD19 CAR-T药物， 有望年内获得批准上市。
利用人体内的古老病毒治疗癌症，这项Cell论文成果获美国防部资助
Charles Spruck 博士表示，自己最初在乳腺癌中发现了病毒模拟反应，而这可能在其他癌症中也同样发挥作用。这项工作令人兴奋的地方在于它有可能很快进入临床，希望在三年内研制出一种可供临床使用的药
又一款BTK抑制剂被FDA部分临床暂停
4月12日，德国默克（Merck KGaA）公司宣布，FDA对evobrutinib新招募患者和给药不足70天的患者实施部分临床暂停。不过，在美国正在进行的evobrutinib治疗复发性多发性硬化症
NASH新药获FDA突破性疗法认定，本季度将申报上市
4月18日，Madrigal Pharmaceuticals宣布FDA授予resmetirom治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的
FDA批准首个治疗阿片类药物过量非处方药
FDA官网显示，Emergent Biosolutions的Narcan（4mg纳洛酮，鼻喷雾剂）获FDA批准为非处方药（OTC），用于紧急治疗阿片类药物过量。这是第一款获准上市的OTC纳洛酮产品。