eBioMedicine：新研究发现富氏角膜内皮营养不良产生的关键机制
FECD是一种常见的遗传性眼病，本研究揭示了FECD是如何在分子水平上进展的，并强调了了解遗传不稳定性对于开发针对FECD以及由类似基因突变引起的疾病的新疗法的重要性。
2024-09-26
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
研究解析了短乳杆菌抑制韦氏曲霉生长及产毒机制
研究发现，短乳杆菌可高效抑制韦氏曲霉生长及产毒，其抗真菌活性归因于短乳杆菌发酵产生的乙酸、乳酸、柠檬酸、长叶烯、水杨酸甲酯、3-苯基-2-丙烯醛、制霉菌素和伊曲康唑等多种活性物质间的协同作用。
2024-07-12
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
2024-01-27
31亿美元收购GLP-1开发公司，罗氏进军减肥市场
而在2023年10月26日，礼来就与BioAge Labs宣布达成合作，将双靶点GLP-1/GIP受体激动剂替尔泊肽与肌肉再生疗法相结合，进行一项更健康的减肥临床试验，旨在减肥的同时，维持或促进肌肉蛋
2023-12-05