两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
2020年3月23日讯 /生物谷BIOON /——精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病，会导致血液中氨基酸精氨酸的积累。然而，当婴儿蹒跚学步的时候，他们的肌肉开始僵硬，随后出现癫痫、震颤和发育迟缓，随着时间的推移，该病可导致严重的智力障碍。加州大学洛杉矶分校的科学家们已经开发出两种新的方法，将具有功能的精氨酸酶基因拷贝传递给缺乏精氨酸酶的小鼠。一种方法是每3天给小鼠
Blueprint精准疗法2期数据积极 治疗罕见免疫疾病
17日，Blueprint Medicines公司宣布，其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis，SM）患者的2期临床试验PIONEER中，对患者的综合症状显示出具有临床意义的显着改善。SM是由于肥大细胞不可控制的增生和激活导致的罕见疾病。它有几种形式
Circulation：低纤维饮食导致高血压
近日，由莫纳什大学科学家做出的一项研究首次证实，低纤维饮食可能导致高血压。如果不加以治疗，高血压会导致中风，心肌梗塞，心脏动脉和肌肉僵硬以及肾脏僵硬，从而降低其功能。高血压也是心血管疾病的最常见危险因素。
Kidney International：免疫因子促进慢性肾病相关高血压的发生
近日，东京医科牙科大学（TMDU）的研究人员发现， TNF-α对于慢性肾脏疾病患者的高血压的发生具有促进作用。
适当晒太阳有助于降低血压
2020年3月13日讯 /生物谷BIOON /——一项新的研究表明，接触阳光有助于降低血压。该研究的对象包括美国各地透析诊所的数十万患者。但是，不要把这条新闻作为你预订沙滩度假的借口。这项新研究发表在近日的《美国心脏协会杂志》(Journal of the American Heart Association)上。研究人员从2011年1月开始，在三年的时间里对
JAMA：严格控制血压可延长寿命三年
2020年3月4日讯 /生物谷BIOON /--哈佛大学医学院教学医院布莱根与妇女医院（BHM）的研究人员进行了一项新的研究，将一项具有里程碑意义的血压控制试验的结果转化为大众更容易理解和更容易与患者沟通的术语。当2015年收缩压干预试验(SPRINT)的数据发布时，医学界对以下消息反应热烈：降低血压低到低于正常目标可以使心血管高危成人的总体死亡率降低27%
罕见肺病新药！美国FDA授予罗氏Esbriet突破性药物资格，治疗无法分类的间质性肺病(uILD)！
2020年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）治疗无法分类的间质性肺病（uILD）成人患者的突破性药物资格（BTD）。ILD是一种致衰性的严重呼吸系统疾病，目前尚无FDA批准用于治疗uILD的药物。II期临床试验数据显示，治疗24周，与安慰剂相
【盘点】关爱罕见病：2020年1月和2月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年02月29日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
罕见肺病首个药物！勃林格Ofev获欧盟CHMP推荐批准，治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)！
2020年3月3日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布，150mg胶囊），用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者。
Nat Commun: 脑血流传感器的发现可能有助于高血压和痴呆的治疗
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--伦敦大学学院(UCL)的研究人员进行的一项研究发现了大脑监控自身血液供应的机制，这一发现可能有助于找到治疗高血压和痴呆等人类疾病的新方法。几十年来，科学家们一直怀疑大脑有一种独立于全身血压控制系统之外的监测和调节自身血液流动的方法，但直到现在还没有人证明这一点。图片来源;Nature Communicatio