破解肿瘤劫持神经细胞之谜 让科学家发现了降血压药的抗癌潜力
不久前，《自然》发表的一组重磅研究，同期刊发的三篇论文共同发现，癌细胞和神经细胞竟可以形成所谓的“突触”连接直接相互作用，从而促进致命脑瘤的生长，并且让癌细胞变得更具侵袭性。这一事实和其他一些证据强有力地表明，神经元是肿瘤微环境的关键组成部分。那么，好好儿的神经细胞，怎么会在肿瘤微环境里生长并为虎作伥呢？今天，《自然》在线发表的一篇新
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功！
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司公布了其先导疗法Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）全球性III期临床试验（Study 1601）的阳性顶线结果。LGS是一种严
德国“无症状感染”论文被指缺乏足够证据，世卫：新冠病毒无症状感染现象罕见
自新型冠状病毒疫情爆发以来，河南、浙江、广东、山东等地出现了多例无症状的“隐形感染者”。茫无所知，让人们不免产生了些许的担忧和恐惧。2月3日下午，国家卫健委在最新发布的《新型冠状病毒感染的肺炎诊疗方案（试行第五版）》中，在流行病学特点方面，首先明确了“无症状感染者也可能成为传染源”。然而，2月4日，美国《科学》杂志报道却称，此前，德国一篇关于新型冠状病毒无症
首个罕见血管炎药物！罗氏美罗华(Rituxan)获欧盟CHMP推荐批准多个儿科适应症，包括2种血管炎！
2020年02月05日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布一份积极审查意见，建议批准扩大罗氏王牌生物制剂MabThera（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）在欧洲的营销授权申请（MAA）：（1）MabThera与糖皮质激素联合应用，用于重度、活动性伴肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血
JACI：罕见遗传变异影响严重感染
慢性肉芽肿性疾病（CGD）是一种罕见的遗传性疾病，在全球每217,000人中就有一个受到影响，并且通常会在年轻时发作。近日，蒙特利尔大学的研究人员通过创建第一个细胞模型，阐明了罕见遗传病基础的机制。该研究结果已发表在《Journal of Allergy and Clinical Immunology》杂志上。
AJCN：维生素D有助于降低肥胖儿童血压
根据匹兹堡UPMC儿童医院的结果，对于六个月大的超重和肥胖儿童来说，每天服用相对较高剂量的维生素D的群体与服用较低剂量的同龄人相比，其血压降低，胰岛素敏感性提高。临床试验发表在《The American Journal of Clinical Nutrition》上。
Science子刊：供者造血干细胞中的罕见有害突变可能给受者带来健康问题
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞移植，也称为骨髓移植，是治疗急性髓细胞白血病（AML）等血液癌症的常见方法。这种治疗可以治愈血液癌症，但也可能导致危及生命的并发症，包括心脏问题和移植物抗宿主病。在移植物抗宿主病中，来自供体的新免疫细胞会攻击患者的健康组织。在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学医学院等研究机构的研究人员指出在健康供者的
信立泰抗心衰新药S086 用于原发性高血压获得临床许可
近期，信立泰发布公告称，公司申报的S086片“原发性高血压”适应症临床申请获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。据查询，本次新增适应症“原发性高血压”的临床申请于2019年3月获得CDE承办。公告透露，信立泰已完成S086片Ⅰ期临床相关研究，原发性高血压适应症准备进入Ⅱ期临床阶段。根据病因，高血压可分为原发性高血压和继发性高血压。继发性高血压
罕见皮肤病基因疗法！EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡
罕见病RNAi药物！Alnylam向美国FDA滚动提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年