超罕见骨骼疾病！再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改
罕见病新药！Apellis公司C3抑制剂pegcetacoplan头对头III期研究击败Alexion重磅C5抑制剂Soliris
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。近日，该公司公布了头对头III期PEGASUS研究（APL2-302，NCT03500549）的阳性结果。该研究是一项多中心、随机、开放
默沙东遭遇罕见失败！Keytruda+化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)III期研究未延长生存期！
2020年01月08日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日公布了Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合化疗一线治疗广泛期非小细胞肺癌（ES-SCLC）III期KEYNOTE-604研究（NCT03066778）的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在453
【年度盘点】关爱罕见病——2019年美国FDA批准的孤儿药适应症
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
罕见病新药！热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
罕见肺病新药！Savara公司吸入性GM-CSF药物Molgradex获美国FDA突破性药物资格！
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Savara Inc.是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重或威胁生命的罕见呼吸疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性药物资格（BTD），这是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制剂，用于治疗自身免疫性肺
RNAi治疗罕见肝病！Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT II期研究完成首例患者给药！
2019年12月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，这是一项正在
研究表明：抗血管治疗中出现高血压的患者疗效更好
血管生成在肿瘤的发生及发展中起着重要的作用。随着肿瘤个体化及精准治疗的发展，抗血管生成靶向药物在肿瘤治疗中得到日益广泛的应用。抗血管生成靶向药物能够显着提高抗肿瘤疗效，延长患者生存，但在使用过程中也会产生一系列不良反应，如高血压、出血、蛋白尿、手足皮肤反应、肝毒性等，其中高血压为常见不良反应之一。越来越多的研究表明，治疗相关的高血压很可能对抗血管生成治疗的疗
罕见病重磅消息！中国首个法布雷病治疗药物——赛诺菲注射用阿加糖酶β(法布赞)获批上市！
2019年12月21日/生物谷BIOON/--近日，国家药品监督管理局批准Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β（商品名：法布赞）进口注册申请，该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种