【盘点】关爱罕见病：2020年1月和2月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年02月29日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
罕见肺病首个药物！勃林格Ofev获欧盟CHMP推荐批准，治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)！
2020年3月3日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布，150mg胶囊），用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者。
Nat Commun: 脑血流传感器的发现可能有助于高血压和痴呆的治疗
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--伦敦大学学院(UCL)的研究人员进行的一项研究发现了大脑监控自身血液供应的机制，这一发现可能有助于找到治疗高血压和痴呆等人类疾病的新方法。几十年来，科学家们一直怀疑大脑有一种独立于全身血压控制系统之外的监测和调节自身血液流动的方法，但直到现在还没有人证明这一点。图片来源;Nature Communicatio
Nutr Rev：植物色素能显著降低血压
2020年2月24日讯 /生物谷BIOON /--《Nutrition Reviews》上的一篇新论文发现，摄取槲皮素可以大大降低心血管疾病患者的高血压。这里的研究人员参考了多项评估槲皮素对血压和血糖水平影响的研究。槲皮素是一种植物色素，常见于许多植物和食物中，如洋葱、茶、苹果和红酒。这里使用的每个研究都评估了血糖、总胆固醇和/或胰岛素。共纳入了17项研究，
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Dravet综合征在美国审查周期被FDA延长3个月！
2020年02月28日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Dravet综合征相关癫痫的新药申请（NDA）审查周期延长了3个月，新的处方药用户收费法（PDU
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了PR001治疗
中国罕见病新药！辉瑞全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全(氯苯唑酸葡胺)获批！
2020年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞公司近日宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全®（氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel®，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中国区总
破解肿瘤劫持神经细胞之谜 让科学家发现了降血压药的抗癌潜力
不久前，《自然》发表的一组重磅研究，同期刊发的三篇论文共同发现，癌细胞和神经细胞竟可以形成所谓的“突触”连接直接相互作用，从而促进致命脑瘤的生长，并且让癌细胞变得更具侵袭性。这一事实和其他一些证据强有力地表明，神经元是肿瘤微环境的关键组成部分。那么，好好儿的神经细胞，怎么会在肿瘤微环境里生长并为虎作伥呢？今天，《自然》在线发表的一篇新
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功！
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司公布了其先导疗法Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）全球性III期临床试验（Study 1601）的阳性顶线结果。LGS是一种严
德国“无症状感染”论文被指缺乏足够证据，世卫：新冠病毒无症状感染现象罕见
自新型冠状病毒疫情爆发以来，河南、浙江、广东、山东等地出现了多例无症状的“隐形感染者”。茫无所知，让人们不免产生了些许的担忧和恐惧。2月3日下午，国家卫健委在最新发布的《新型冠状病毒感染的肺炎诊疗方案（试行第五版）》中，在流行病学特点方面，首先明确了“无症状感染者也可能成为传染源”。然而，2月4日，美国《科学》杂志报道却称，此前，德国一篇关于新型冠状病毒无症