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罕见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟批准,治疗≥2岁Dravet综合征患者!

在全部3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2020-12-24

明年1月1日起,一大批抗癌原料药、罕见病原料药将零关税

 12月23日,财政部发布了《国务院关税税则委员会关于2021年关税调整方案》(以下简称方案),《方案》显示,自2021年1月1日起对883项商品(不含关税配额商品)实施进口暂定税率;自2021年7月1日起,取消9项信息技术产品进口暂定税率,其中,涉及医疗方面,明确对抗癌药原料(盐酸米托蒽醌)、罕见病药原料(青霉胺)、恩格列净、阿托伐他汀钙、维格列

2020-12-25

Biogerontology:降血压药物有助于延长寿命

自远古时代以来,人们就着迷于阻止衰老的方法。几乎每种文化都有讲述千百年来人们生活的故事,这表明延长寿命一直是全人类的深切愿望。尽管现代医学并没有努力寻找年轻人的源泉,但人们对促进长寿的浓厚兴趣促使人们对衰老的机理和抗衰老药物的可能性进行了研究。现在,研究人员知道线粒体在衰老中起着重要作用。具体来说,当线粒体受到某种程度的损害并且其功能受损时,就会发生称为线粒

2020-12-19

中年机体高血压或与晚年大脑损伤风险增加直接相关!

2020年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志European Heart Journal上题为“Midlife blood pressure is associated with the severity of white matter hyperintensities: analysis of the UK Biobank

2020-11-28

罕见病创新药维万心®开出华东地区首张处方

2020年12月8日,近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的口服药物,填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白,为疾病的临床治疗提供了创新性选择,为患者治疗带来了新的希望。

2020-12-08

Sci Adv:一种治疗罕见酶缺乏症的药物—苯丁酸或能用来治疗人类单纯疱疹病毒感染

2020年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自伊利诺伊大学等机构的科学家们通过研究发现,一种常用于治疗罕见酶缺乏症的药物或能帮助细胞清除1型和2型单纯疱疹病毒(HSV)。研究者表示,当与阿昔洛韦(一种常用的HSV-1疗法)一起使用时,名为苯丁酸(PBA,phenylbutyr

2020-12-12

罕见病新药!C3抑制剂pegcetacoplan:将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!

pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准!

2020-12-11

罕见病新药!美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂):首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!

Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物,之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。

2020-12-04

Nat Commun:新冠病毒可能首先感染上呼吸道细胞进入人体,降血压药物不会增加这种感染风险

2020年12月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学医学院的研究人员发现鼻腔和上呼吸道中的细胞很可能是冠状病毒SARS-CoV-2进入人体的主要入口。这一研究结果进一步支持使用口罩来阻止病毒传播,并表明鼻腔喷雾剂或冲洗剂可能会有效阻止这种冠状病毒感染。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上,论

2020-12-12