德国两款罕见病新药将首次亮相第三届进博会
在即将于上海举行的第三届中国国际进口博览会上，来自德国的大型跨国企业勃林格殷格翰将“首秀”两款罕见病治疗新药。泛发性脓疱性银屑病（GPP）是一种极为罕见的皮肤病，患者在身体各区域会爆发许多无菌性脓疱，出现突然发热、寒战和皮肤疼痛性病变等症状，不仅患者极为痛苦，还可能伴有危及生命的器官衰竭和感染性并发症。勃林格殷格翰研发的Spesolimab是一种
“维”来可期 焕然一“心”，辉瑞罕见病创新药物维万心®精彩亮相进博会
2020年11月6日，在第三届中国国际进口博览会上，辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊（Tafamidis，商品名：维万心® ，VYNDAMAX ®）精彩上市。于9月底在国内正式获批的氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物，它的问世填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效
多方共助健康中国梦，赛诺菲布局中国罕见病 “医+药+保”三位一体诊疗新生态
2020年11月6日，本届进博会上，赛诺菲全面展现了攻克罕见病领域的研发实力和惠及中国患者的坚定决心，不仅带来三款“同类首创、同类最佳”在研新药Venglustat、Fitusiran、BTKi（SAR442168），更携手领域权威专家、罕见病公益组织、互联网头部创新企业共同探讨罕见病标准化诊疗体系建设及创新支付方式，致力改善中国罕见病患者“病无所医”、“医
科技部批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室
科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知国科发基〔2020〕251号卫生健康委：国家重点实验室是国家组织开展基础研究和应用基础研究、聚集和培养优秀科技人才、开展高水平学术交流、具备先进科研装备的重要科技创新基地，是国家创新体系的重要组成部分。为加强疑难重症及罕见病科学研究，服务人民生命健康，经专家评审，科技部决定批准建设“疑难重症及
Nat Cancer: 免疫疗法可治疗罕见眼部癌症
在最近一篇文章中，研究人员发现使用CAR-T细胞与可注射凝胶中包装的增强免疫力药物相结合的治疗方法，可以挽救植入了人源成视网膜细胞瘤组织的小鼠的视力。
