罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
拜耳与中国罕见病联盟签署战略合作备忘录
2021年2月27日，拜耳医药保健有限公司与中国罕见病联盟正式签署合作备忘录，携手共同提升中国血友病标准化诊疗管理能力，建立并积极推进血友病分级诊疗模式；逐步实现血友病患者属地化管理、同质化治疗，以促进中国血友病整体诊疗水平的提升，从而改善中国血友病患者诊疗现状和生活质量。
武田高血压新药「美阿沙坦钾片」在中国获批上市
1月20日，国家药监局官网显示武田制药1类新药美阿沙坦钾片上市申请已获得NMPA批准。用于治疗原发性高血压。血管紧张素 II由血管紧张素I在血管紧张素酶催化作用下转换而来。血管紧张素II是肾素-血管紧张素系统的主要升压剂，具有促进血管收缩、刺激醛固酮的合成和释放、激动心脏和促进肾脏对钠重吸收等多种生理作用。美阿沙坦钾是武田自主研发的一
Hypertension：夜间血压高于白天或会增加个体患阿尔兹海默病的风险
2021年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Hypertension上的研究报告中，来自乌普萨拉大学等机构的科学家们通过研究表明，夜间机体血压高于白天或许是老年男性患阿尔兹海默病的一个风险因素。痴呆症是一类疾病的总称，其用来描述一类以行为改变和认知及社会能力逐渐下降为特征的症状，包括高血压在内的多种因素或会影响这些症状发生的风
Nature：研究揭示脊椎损伤后的血压控制机制
卡尔加里大学卡明医学院（CSM）的Aaron Phillips博士和瑞士联邦理工学院（EPFL）的Grégoire Courtine博士共同领导了一项国际研究，该研究表明脊髓刺激器可以桥接人体的自主调节系统，无需药物即可控制血压。研究结果发表在《Nature》杂志上。
多篇文章聚焦科学家们在罕见疾病研究领域取得的新成果！
本文中，小编整理了近年来科学家们在罕见疾病研究领域取得的新成果，与大家一起学习！【1】JIMD：如何治疗罕见致命性儿童疾病doi：10.1002/jimd.12345近日，埃克塞特大学的科学家们已经找到了一种 “拯救” 细胞基因突变的方法，从而为可能的针对罕见儿童致命性疾病（如线粒体疾病）的新疗法铺平了道路；相关研究发表在Journal of Inherit
研究表明：任何年龄的高血压，无论持续多久，都可能加速认知能力下降
高血压是最常见的慢性病之一，是心脏病、脑卒中、肾病和死亡的主要因素，也是认知能力下降和痴呆症的一种高度普遍的危险因素。在我国，高血压患者超过2.7亿人，也就是说，大约每3位成人中就有1例患有高血压，近年来，青少年高血压患病人数也开始呈现居高不下的趋势。那么，高血压发病年龄的早晚和患病的持续时间对认知功能的影响是否会有所不同呢？近日，来自巴西米纳斯
JIMD：如何治疗罕见致命性儿童疾病
近日，埃克塞特大学的科学家们已经找到了一种 “拯救” 细胞基因突变的方法，从而为可能的针对罕见儿童致命性疾病（如线粒体疾病）的新疗法铺平了道路。