儿童罕见病新药如何提速？
根据这个长达14页的指导性草案，儿科罕见病新药研究可能面临减免一些临床研究的需要。这个草案的中心，是如何减少需要服用安慰剂的患者的数量。和所有的新药研究一样，儿科罕见病临床试验需要对比控制组和治疗组的患者，从而发现新药的疗效。而控制组的患者接受的是没有药物活性的安慰剂。指南草案“可以消除对某些临床研究的需求。并且当需要儿童临床研究时，可以减少接受安慰剂的儿童数量，接受可能有用的药物”。
AJHG：科学家鉴别出一种因细胞常见蛋白水平降低而诱发的罕见疾病
2017年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表于国际杂志The American Journal of Human Genetics上的研究报告中，来自曼彻斯特大学的研究人员通过研究鉴别出细胞内部常见蛋白水平下降会诱发的一种新型疾病。图片来源：University of Manchester β-肌动蛋白是细胞中含量最丰富的一种蛋白质，其负责细胞的形态，同时还能促进细胞运动，
30亿美元重磅新药问世 FDA批多款罕见病新药
时间过得飞快，转眼2017年已经接近尾声。在刚刚过去的11月份，美国FDA共计批准了6款新药，保持了今年一直以来的良好势头。扳着手指算一下，过去11个月中，FDA总共批准了41款新药，这个数字已接近去年的两倍，预计今年批准的新药数量将超过45个。审批速度依旧给力，6款新药陆续问世在这6款新药中，没有抗癌药物在列，这和之前的10个月稍微有些不同(之前10个月抗癌药物占据了较大比重，共计11款抗癌新药
FDA今日批准罕见病新药Mepsevii
美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗VII型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国FDA批准，治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。MPS VII是一种极为罕见的遗传病，全球影响了不到150名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常
科学家有望开发出治疗罕见恶性T细胞淋巴瘤的新型疗法
2017年11月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自卡迪夫大学的研究人员通过研究发现了一种特殊方法或能靶向作用引发T细胞淋巴瘤的异常T细胞，这或能帮助研究人员开发新型疗法来治疗患恶性或难以治疗癌症的患者。图片来源：medicalxpress.com研究人员所发现的新方法能在不破坏健康T细胞的情况下靶向作用癌症；当保护机体抵
Sci Immunol：罕见免疫细胞影响癌症免疫治疗效果
2017年11月16日/生物谷BIOON/---特定类群的免疫细胞能够抵抗机体紊乱的发生，这一类型免疫细胞功能的丧失将导致癌症的产生，因此大多数研究都集中在这些被称为“效应T细胞”的免疫细胞亚群中。然而，一项最新的研究则表明，效应T细胞发挥抗癌活性的背后或许有着更为深刻的细胞生物学机制。因此，研究者们对一类被称为“天然T细胞”的淋巴细胞亚群进行了研究，这类细胞并没有分化成为效应T细胞。“患癌风险较
FDA 今日批准罕见病新药
今日，美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗 VII 型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国 FDA 批准，治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。MPS VII 是一种极为罕见的遗传病，全球影响了不到 150 名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数
Acta Neuropathol：一种新型基因疗法或能有效治疗罕见大脑疾病
2017年11月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项发表在国际杂志Acta Neuropathologica上的研究报告中，来自新南威尔士大学的研究人员通过研究成功开发出了一种新型基因疗法，这种疗法能帮助成功治疗名为卡纳万病（海绵状脑白质营养不良症）的罕见遗传障碍，这种疗法最终或有望帮助治疗那些影响机体大脑的其它遗传性疾病。图片来源：Shutterstock这种新型的基因疗法或能逆转诸
加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批
近日，发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示，2012-2016年之间，欧盟新上市药物中有45%的产品是基于单一关键性临床研究数据获得批准。这项研究的作者Anne Vinther Morant与Henrik Tang Vestergaard均是丹麦灵北制药公司的员工，他们表示：“这个数字有些高得惊人，但与2005年-2