罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
拜耳与中国罕见病联盟签署战略合作备忘录
2021年2月27日，拜耳医药保健有限公司与中国罕见病联盟正式签署合作备忘录，携手共同提升中国血友病标准化诊疗管理能力，建立并积极推进血友病分级诊疗模式；逐步实现血友病患者属地化管理、同质化治疗，以促进中国血友病整体诊疗水平的提升，从而改善中国血友病患者诊疗现状和生活质量。
多篇文章聚焦科学家们在罕见疾病研究领域取得的新成果！
本文中，小编整理了近年来科学家们在罕见疾病研究领域取得的新成果，与大家一起学习！【1】JIMD：如何治疗罕见致命性儿童疾病doi：10.1002/jimd.12345近日，埃克塞特大学的科学家们已经找到了一种 “拯救” 细胞基因突变的方法，从而为可能的针对罕见儿童致命性疾病（如线粒体疾病）的新疗法铺平了道路；相关研究发表在Journal of Inherit
JIMD：如何治疗罕见致命性儿童疾病
近日，埃克塞特大学的科学家们已经找到了一种 “拯救” 细胞基因突变的方法，从而为可能的针对罕见儿童致命性疾病（如线粒体疾病）的新疗法铺平了道路。
明年1月1日起，一大批抗癌原料药、罕见病原料药将零关税
12月23日，财政部发布了《国务院关税税则委员会关于2021年关税调整方案》（以下简称方案），《方案》显示，自2021年1月1日起对883项商品（不含关税配额商品）实施进口暂定税率；自2021年7月1日起，取消9项信息技术产品进口暂定税率，其中，涉及医疗方面，明确对抗癌药原料（盐酸米托蒽醌）、罕见病药原料（青霉胺）、恩格列净、阿托伐他汀钙、维格列
罕见病创新药维万心®开出华东地区首张处方
2020年12月8日，近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床治疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新的希望。