RNAi治疗罕见肝病！美国FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。
2021-07-30
罕见肉瘤新药！Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒)获美国FDA优先审查，亿腾景昂药业引进大中华区!
如果获得批准，Fyarro将成为FDA批准的第一个治疗晚期恶性PEComa的药物！
2021-07-27
罕见淋巴瘤新药！CCR4靶向药Poteligeo(莫格利珠单抗)3期疗效优于Zolinza(伏立诺他)，中国7月获受理!
治疗蕈样肉芽肿(MF)和塞扎里综合征(SS)方面，血液受累水平越高的患者，获益越大。
2021-07-26
罕见病新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
2021-07-26
Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
2021-07-22
罕见肥胖症新药！欧盟批准强效首创MC4R激动剂Imcivree：重建能量消耗/食欲控制，减少饥饿感，降低体重!
Imcivree可恢复MC4受体通路功能，治疗MC4R通路缺陷型肥胖症。
2021-07-24
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
2021-07-22
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
2021-07-15