基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善
作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。
Nature:从结构上揭示 TRPV3 离子通道如何形成五聚体结构
在一项新的研究中,来自美国威尔康乃尔医学院的研究人员发现一类重要的离子通道蛋白的一个成员可以瞬时重新排列成一个更大的结构,其特性会发生显著变化。这一发现是细胞生物学领域的重大进展,很可能解开了有关某些
Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法
近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
Science:新研究揭示POT1保护人类染色体端粒机制
在一项新的研究中,来自美国密歇根大学的研究人员观察了DNA损伤识别过程似乎是如何知道需要修复的有害DNA断裂与染色体中保留下来而不需要修复的自然末端(称为端粒)之间的区别。相关研究结果发表在2023年
Cell:借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程,华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑器
先导编辑(prime editing)技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组,有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方
Nature:表位编辑使得针对急性髓性白血病的靶向免疫治疗成为可能
当前,针AML的免疫疗法靶向造血干细胞/祖细胞(hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC)或者由HSPC分化而来的髓系细胞表达的基因,这会导致难以忍受的脱靶毒性
Nature:科学家有望通过抗原表位编辑技术来改善CAR-T细胞和单克隆抗体疗法的疗效
来自Dana-Farber癌症研究所等机构的科学家们通过研究向供体造血干/祖细胞(HSPCs)这能够引入了一种遗传改变,从而使其能在急性髓性白血病(AML)的免疫疗法中存活下来。
科研人员研发新型G-四链体共价结合铂配合物 用于癌症免疫治疗
核酸功能的执行不仅与其序列有关,还取决于其二级结构的形成。G-四链体(G4)结构作为一种特殊的核酸二级结构普遍存在于基因组中,并且在细胞生物学中发挥着重要作用,包括端粒生物学、基因组稳定性、复制、转录
PNAS:王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞,实现更好的实体瘤免疫治疗
综合来看,该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬(ADCP)和细胞介导的细胞毒性(ADCC)中的抑制作用,有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。
Science子刊:针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法
目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向