复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂，最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级，显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
2023-10-20
Cell：成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来，这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，经过基因修饰后具有相同的功效，但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
2023-10-15
Nature：经过基因编辑的猪肾脏可在食蟹猴体内存活长达2年
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员改变了几只小型猪的基因组，并将它们的肾脏移植到食蟹猴体内，以观察是否能降低排斥反应的发生几率。他们发现改变它们的基因组可以降低它们的器官移植到灵长类动物
2023-10-13
患帕金森病30年的患者竟能再次正常行走，科学家开发神经假体设备，终于实现帕金森病治疗0的突破
瑞典洛桑联邦理工学院的Grégoire Courtine和Jocelyne Bloch团队联合在《自然·医学》杂志发表论文，
2023-11-10
GPSYCH：瑞金医院团队报告全球首个间充质干细胞衍生外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默病临床试验结果，患者认知功能有所改善！
最近，由于2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议的举行，不同机制的AD新药早期临床试验结果一个接一个地报告，前有针对淀粉样蛋白前体蛋白（APP）基因的短干扰RNA（siRNA）药物ALN-AP
2023-11-02
Nature子刊：我国科学家发现基于自愈外泌体装载微胶囊的新型伪细胞制剂有望治疗多种玻璃体视网膜疾病
在一项新的研究中，来自中国科学院过程工程研究所和首都医科大学附属北京朝阳医院等研究机构的研究人员开发出一种基于自愈外泌体装载微胶囊（self-healing exosome-loaded microc
2023-10-26
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生，基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面，由于排斥机制的差异，目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出，靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案，但是这些药物还未能获得FDA批准。
2023-10-15