中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
2026-04-10
登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
Cell Stem Cell：基因编辑的"蝴蝶效应"：清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险，提出新策略
该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动。
2026-03-02
Science：通过使用核糖体RNA连接让失活的核糖体配对是应激细胞的生存策略
发现揭示了一种以前未知的、动物细胞在压力下调节蛋白质合成的机制——一种依赖于RNA结构的机制。该研究揭示了长期以来颇为神秘的核糖体RNA扩展区的新功能。
2026-03-17
碱基编辑再立新功，刘如谦团队最新Nature子刊
该研究开发了一种腺嘌呤碱基编辑器（ABE）策略，通过单次静脉注射，成功纠正了ZSD小鼠模型肝脏中的致病突变，恢复了过氧化物酶体功能，逆转了肝脏病理和代谢异常。
2026-04-17
Nature：最精准的先导编辑器来了
2019 年，刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”（Prime Editor，PE），这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具，相比 CRISPR-Cas9 更精准
2025-09-25
Science：告别序列依赖，为你的染色体“扫码”：每条染色体竟自带独一无二的“条形码”
该研究确定了一个跨越人类基因组的染色体特异性结构模式，由一个功能相关的着丝粒DNA基序的保守间距定义。这些位点沿染色体臂的分布构成了人类的“着丝粒图谱”。
2026-01-24
Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23