Science：首次绘制出人类剪接体的蓝图
本文作者绘制的这种蓝图揭示了人类剪接体的各个成分比以前想象的要专业得多。其中的许多成分以前都不被考虑用于药物开发，因为它们的特殊功能尚不清楚。这一发现可以开启更有效、副作用更小的新疗法。
2024-11-28
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
Nature Biotechnology：小身材，大作为，研究人员如何“炼”出超强迷你基因编辑器NovaIscB？
研究结合了自然多样性的海选、基于蛋白质结构的理性设计以及前沿的深度学习辅助预测，对IscB进行了前所未有的深度改造。
2025-05-12
外泌体给脂质纳米颗粒“开挂”！ACS Nano：改造后的类外泌体囊泡，组织穿透能力飙升，成药物递送“急先锋”
本研究受外泌体启发，设计含胆固醇、水通道蛋白-1和阴离子脂质的脂质纳米颗粒。结果显示其在模型细胞外基质和生物组织中扩散性能优异，可有效穿透组织，为脂质纳米颗粒设计提供新策略。
2025-03-19
Nature Methods：高效的“引导编辑”（Prime Editing）平台！多重基因敲除筛查的新工具
该研究通过优化“引导编辑”平台，展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。
2024-12-07
研究揭开钩盲蛇三倍体孤雌生殖进化之谜
这一研究为剖析动物孤雌生殖和多倍体形成机制提供了独特视角，打破了关于“孤雌生殖动物面临进化困境”的传统认知，有助于研究动物多样化生殖方式的起源。
2025-04-12
Cell重磅：贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生
这项研究提醒我们：每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶，而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。
2025-05-07
原来脂肪外泌体在捣鬼！J Biomed Sc：阻断SIRPα-CD47轴，能让巨噬细胞清理脂肪外泌体，改善代谢抗肥胖！
研究发现饮食诱导的肥胖改变脂肪组织外泌体的脂质和miRNA谱，其中vWAT-Exos促进肥胖相关代谢紊乱，而阻断SIRPα-CD47轴可增强巨噬细胞对其吞噬，改善代谢，为肥胖治疗提供新策略。
2025-03-20