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Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

Cell:先导编辑+AI,全面解析ATM基因所有点突变的功能

该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变(SNV)进行了全面功能评估,并开发了一种深度学习模型——DeepATM。

2025-07-16

Cell:开发出新型RNA编辑工具,有望降低基因治疗的风险

在一项新的研究中,耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族,他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。

2025-08-27

新型基因编辑疗法有望通治多种遗传病!

研究开发出了一种名为 PERT 的新型基因编辑策略,其有望用“一种疗法”治疗多种不同的遗传病。

2025-11-21

Cell重磅:AI从头设计生成小型结合蛋白,大幅提高先导编辑效率

在这项最新研究中,研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复(MMR)通路,从而提高先导编辑(PE)效率。

2025-08-07

Nature:李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾

研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点,成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道,并利用新的基因驱动体系,将这一改造快速扩散至整个蚊群。

2025-08-03

Nature连发4篇论文,揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用

该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用,揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。

2025-11-18

内蒙古大学×同济大学合作发表Nature Biotechnology论文:突破牛羊基因编辑育种瓶颈

该研究创新性建立了“孤雄单倍体干细胞(haESC)+类精子表观修饰(spermatid-like)+非整合先导编辑(ePE)”三位一体的单倍体育种策略。

2025-10-09

乔治·丘奇最新论文:定向进化出更精准、高效的碱基编辑

通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度,同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架,解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。

2025-12-22

Nature:CRISPR - Cas9 除基因编辑外,竟还能这样调控细菌免疫

来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色,从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。

2025-09-08