基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
中山大学张锐教授团队开发MIRROR，显著提高RNA编辑效率
实验结果表明，MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍，在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
Nature Biotechnology：陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE
该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE（RNA transformer Adenosine Base Editor）。
2025-03-30
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中，这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Methods：高效的“引导编辑”（Prime Editing）平台！多重基因敲除筛查的新工具
该研究通过优化“引导编辑”平台，展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。
2024-12-07