细胞基因治疗市场发展潜力巨大,行业已在加速布局!
细胞和基因疗法( CGT)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法,具有技术迭代快、创新潜力巨大等特点。目前,政策加持,资本争相入局该领域,有统计数据显示,截
Nature Medicine:AAV基因治疗酗酒,一次治疗,长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精,在接受治疗后,治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子(hGDNF),并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
《细胞》子刊:中国医学科学院肿瘤医院团队找到与肺鳞癌免疫治疗效果有关的重要线索!
晚期非小细胞肺癌(NSCLC)免疫治疗的临床研究成果,现在可以说是车载斗量,但也不能闷着头一个劲儿地只顾做试验。对已有的试验数据展开深度分析,寻找指导精准免疫治疗的线索,同样是意义十分重要的工作。
神济昌华:成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后
Neuro-Oncology:科学家成功测试转基因T细胞治疗人类胶质母细胞瘤的疗效
来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究首次成功检测了一种新形式的细胞免疫疗法在抵御小鼠脑瘤上的疗效。
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善
作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。
JCI Insight:引入TSC2基因突变可构建出超级T细胞,有望用于治疗感染和癌症
在一项新的研究中,来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用实验室培育的人类细胞和基因工程小鼠,证实对称为CD8+ T细胞的免疫细胞中的一种特定蛋白进行修饰能够让这些T细胞更加强健,从而有可能为更好
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童,严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券(PRV)
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新信息显示,信念医药公司(Belief BioMed,BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射