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锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

Neuron:上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子,带来耳聋基因治疗新策略

该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。

2025-04-23

Mater Today Bio:干细胞球联手纳米颗粒水凝胶精准改善糖尿病创面环境,加速伤口愈合新突破

本研究将负载去铁胺的介孔聚多巴胺纳米颗粒与三维脂肪间充质干细胞球结合,包裹于水凝胶中,可改善糖尿病创面微环境,加速愈合,为糖尿病创面治疗提供新方法。

2025-07-08

会“变身”的弹性蛋白纳米粒,打破细胞递送壁垒,蛋白、核酸一网打尽

研究表明,ENTER系统不仅能在体外将蛋白质、siRNA、mRNA和基因编辑工具高效、低毒地递送进多种细胞类型,包括关键的原代细胞,甚至在活体动物(小鼠肺部)中也成功实现了基因编辑!

2025-05-23

中国团队造出“纳米尺子”,首次实时捕捉大脑神经递质战场动态

团队通过整合生物工程化的谷氨酸受体(GluR)与化学设计的二茂铁基团,开发了具有纳米级空间分辨率的电化学传感器工具包eGluSn,实现了突触间隙边缘与胞周区域谷氨酸动态的同步实时监测。

2025-06-15

ACS Nano:姜黄变身“纳米卫士”!成为对抗全球肥胖危机的新武器

本研究成功开发出Rec-tNVs,其在姜黄素富集、稳定性、细胞摄取及抗肥胖机制等方面表现优异,动物实验中不同给药途径下均有效减轻肥胖且对多方面有积极影响,为肥胖治疗带来新方向。

2024-12-09

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

J Nanobiotechnology:抗癌药物递送的“超级载体”——橄榄纳米囊泡(ODNVs)

橄榄来源的纳米囊泡(ODNVs)在药物递送应用中展现出了卓越的性能,其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力,使其成为抗癌药物递送的理想候选者。

2024-12-04

研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因

近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提

2025-05-07

Nat Cancer:利用脂质纳米颗粒递送合成抗原可让CAR-T细胞更有效地识别和消灭实体瘤

本研究利用基于脂质纳米颗粒的mRNA递送技术表达称为骆驼单域抗体VHH的合成抗原来标记肿瘤。然后,他们利用 CAR-T 细胞疗法训练机体的免疫系统寻找这种合成抗原,并消灭被标记的肿瘤细胞。

2025-05-22