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揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

Nature Biotechnology:从“估计”到“精算”—— miniQuant革命性提升基因异构体定量精度,解锁细胞密码

这项技术以前所未有的精度,破解了基因身份的“多重宇宙”难题,让我们得以窥见在干细胞分化等生命关键进程中,那些隐藏在异构体转换背后的惊人秘密,为疾病诊断和精准治疗开辟了全新的道路。

2025-06-11

Cell:新研究追踪到预防HIV感染的基因突变CCR5delta32的进化历史

为什么如此多的丹麦人携带着一种已有千年历史的基因突变,而这种突变可以预防一种在当时并不存在的疾病呢?

2025-05-27

一张“基因地图”精准导航,或将为患者避开治疗弯路

研究人员开发出一种巧妙的生物标志物,仅需一份基因组检测,就能同时预测三种最常用化疗药物——铂类 (platinum)、紫杉烷类 (taxane) 和蒽环类 (anthracycline) 药物的耐药性

2025-06-29

Nature Genetics:从守护者到叛徒——如何重塑失职的TP53基因

通过对TP53研究的延展和借鉴,研究人员有望在更广泛的癌症基因研究中找到新的突破口。这项研究标志着癌症基因研究从单一突变分析向系统性、综合性探索的转变,为未来的肿瘤学研究铺平了道路。

2025-01-09

Nature:破解基因组稳定之谜!卫星DNA如何成为染色体分裂的关键?

卫星DNA(satellite DNA)的研究正在重新定义遗传学的边界。从最初被视为“垃圾DNA”到今天被发现其在染色体分离和基因组稳定性中的核心作用。

2025-01-15

Science:颠覆传统基因组结构变异研究,Genome-Shuffle-seq的高效生成与精确检测

这项技术通过集成一类名为“Shuffle cassette”的基因组构件,将多个SV诱导事件以高通量的方式集成到细胞群体中,并能利用特定的条形码系统,在不同的细胞内追踪这些变异的发生与影响。

2025-02-05

新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

Cell:利用人工智能设计的DNA片段首次控制健康哺乳动物细胞中的基因

这项研究可能会为基因疗法开发人员带来新的方法,只在需要调整的细胞或组织中增强或抑制基因的活性。它还为微调患者体内基因的新策略铺平了道路,使治疗更有效并减少副作用。

2025-05-24

Nat Commun:猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”!科学家发现潜在治疗新靶点

来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制,并为未来的治疗提供了新的方向。

2025-05-25