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最长18个月无需光照,首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸,是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。

2023-08-22

肿瘤新纪元:从基因组学向蛋白质组学再次跃进

泛癌症研究的重点是确定不同癌症的分子特征。该研究扩展了之前以基因组学为中心的泛癌症研究,结合蛋白质组学层来阐明癌症驱动因子的六个关键方面

2023-08-17

Cell子刊:孙磊/强力团队提出“代谢弹性”新概念,揭示了衰老和肥胖中的基因弹性下降

总的来说,这项研究介绍了诱导代谢弹性作为评估代谢健康的有效手段,以及遏制衰老和肥胖的代谢下降的可行策略,这些研究结果为衰老和肥胖带来的代谢异常后果提供了一个动态视角。

2023-08-28

洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉

这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。

2023-09-05

参评正式启动|华医榜·2023细胞与基因治疗产业宏图榜

榜单结果将于2023年9月22-23日在上海召开的“2023(第十四届)细胞与基因治疗国际研讨会”现场发布。

2023-08-10

研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制

研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说,即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异,调控了该基因座内多个基因的表达改变,进而协同贡献于AD的发病风险。

2023-07-18

Science:科学家揭示肿瘤中基因表达的一种特殊协调机制

来自路德维希癌症研究中心等机构的科学家们通过研究识别出了一对基因,其在肿瘤内的一种免疫细胞中的表达或能帮助预测癌症患者的治疗结局,且与肿瘤微环境中多细胞类型参与的基因表达程序的庞大网络有关。

2023-08-10

PNAS:新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛

来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法,其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。

2023-08-10

2023细胞与基因治疗大会 | 论坛四嘉宾日程公布—邀您共谈抗体工程与创新免疫治疗技术新突破!

2023(第14届)细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛,9月22-23日上海富悦大酒店召开!

2023-09-01

Nat Biotechnol:科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具

来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具,其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响,而不是局限于更广泛的靶向性策略。

2023-08-14