靶向蛋白聚集节点 创新疗法有望治疗多种神经退行性疾病
在97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中，一种名为TDP-43的蛋白的致病类型会在大脑中聚集和积累。这种蛋白的积累同时出现很多阿兹海默病（60%）、慢性创伤性脑病（80%）和额颞叶失智症（45%）患者中。如果TDP-43的异常聚集是这些疾病发生的重要步骤，那么我们能否找出防止这些有毒聚集物产生的方法呢？美国匹兹堡大学的研究人员发现了一种方法，使用寡核苷酸，他们能够防止TDP-43在神经
欧洲首个苯丙酮尿症（PKU）酶替代疗法Palynziq将在2019Q2获批上市
2019年3月1日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者，该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Palynziq（pegvaliase）注射液，用于尽管接受先前可用的治疗方
Brain：基因疗法能够促进神经元再生
2019年1月21日 讯 /生物谷BIOON/ --来自荷兰神经科学研究所（NIN）和莱顿大学医学中心（LUMC）的研究人员表明，使用基因疗法治疗可以在神经损伤后更快恢复。通过将手术修复程序与基因治疗相结合，首次刺激了神经细胞的存活和长距离神经纤维的再生。发表在《Brain》杂志上的这一发现是朝着为神经损伤患者开发新疗法迈出的重要一步。在出生或交通事故发生后，颈部的神经可能会从脊髓中被撕裂。结果，
首次鉴定出阻止难产的组氨酸甲基转移酶
2018年12月24日/生物谷BIOON/---自20世纪60年代以来，科学家们就已知道，肌肉中的肌动蛋白发生了一种修饰，特别是在锻炼之后。然而，科学家们还不知道这种修饰是如何发生的，甚至不知道为何会发生。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员不仅发现这种修饰是通过一种称为SETD3的酶进行的，而且还发现这种酶可能有助于在分娩期间协调子宫中的肌肉收缩。更广泛地说，SETD3也可能是在一系列
科学家发现一种可以预防原发性难产的肌动蛋白组氨酸甲基转移酶
12月10日，美国斯坦福大学和德克萨斯大学等科研人员在Nature上发表了题为“SETD3 is an actin histidine methyltransferase that prevents primary dystocia”的文章，通过小鼠实验发现了首个哺乳动物蛋白质组氨酸甲基转移酶SETD3及其对平滑肌收缩的关键调节作用。.肌动蛋白是一类形成微丝的球状多功能蛋白质 。它基本
武田骨髓瘤维持疗法达终点：蛋白酶体抑制剂改善生存期
日前，武田制药（Takeda）骨髓瘤药物NINLARO发布了维持治疗试验的积极数据。在一项名为TOURMALINE-MM3的试验中，第一个关键阶段3期安慰剂对照试验评估了蛋白酶体抑制剂NINLARO（ixazomib）作为骨髓瘤维持治疗的效果。试验结果显示，该药物可以显着改善自体干细胞移植后成人多发性骨髓瘤患者的无进展生存率。参与此次TOURMALINE-MM3试验的患者此前均做过大剂
新型基因疗法或能将大脑胶质细胞重编程为神经元 有望治疗多种神经变性疾病
2018年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元
放射性核素疗法！诺华Lutathera治疗神经内分泌肿瘤（NET）将疾病进展或死亡风险显著降低近80%
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了肿瘤学新药Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）关键性III期临床研究NETTER-1一项新的分析结果。NETTER-1研究在接受标准剂量的最佳支持护理药物Sandosatin（30mg，每4周一次）
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲
Cell：科学家阐明大脑中神经元新型作用机制 有望开发罕见免疫性疾病的新型疗法
2018年9月3日 讯 /生物谷BIOON/ --拉斯穆森脑炎（Rasmussen's encephalitis）是一种罕见的自身免疫疾病，该病主要影响儿童，最终会导致癫痫症发作，由于这种疾病对药物疗法具有耐受性，因此患者需要经常进行外科手术来移除或切断受影响的大脑组织。图片来源：Doron Merkler/UNIGE近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自日内瓦大学等机构的科学家们通