9.5亿美元开发神经退行性疾病新疗法
今日，Alkermes公司宣布，收购致力于开发突触功能障碍新疗法的Rodin Therapeutics公司。此次合作将利用Alkermes在中枢神经系统（CNS）疾病方面的专业知识，通过开发控制突触形成的表观遗传学调制剂，将Alkermes的研发范围扩展到更广泛的神经退行性疾病治疗领域之中。突触功能障碍是许多神经退行性疾病和神经/精神疾病的病理特征，神经突触的丧失与认知能力下降密切相关
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善
Cancer Cell：靶向疗法有助于治疗儿童致命神经癌
2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Cancer Cell》上的一项研究，西奈山的研究人员开发出了一种针对成年神经母细胞瘤（一种致命的小儿神经癌）患者的靶向治疗方法。 神经母细胞瘤发生在交感神经系统发育过程中的肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中。神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一，通常预后较差，尤其是在年龄较大的儿童中。该疾病的治疗成功率
研究揭示精氨酸甲基转移酶prmt5在斑马鱼性腺发育中的功能和机制
蛋白质精氨酸甲基化是一类重要的蛋白质翻译后修饰型式，它受精氨酸甲基化转移酶基因家族的介导，在RNA加工、DNA修复、蛋白与蛋白相互作用及基因调控等方面起非常重要的作用。精氨酸甲基转移酶prmt5为该基因家族成员之一，属II型精氨酸甲基化转移酶，介导对称性精氨酸双甲基化。由于Prmt5基因在小鼠中全身性敲除，导致胚胎早期死亡，因此对其总体的在体生物学功能还并不十分了解。中国科学院水生生物研究所研究人
精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
精氨酸甲基化酶（PRMTs）和精氨酸甲基化—癌症最保守的秘密？
蛋白的翻译后修饰是引起蛋白质组多样性和细胞动态平衡的关键因素，蛋白的翻译后修饰失调将会导致癌症发生。越来越多的研究证明精氨酸甲基化与癌症的发展相关，精氨酸甲基化酶（PRMTs）也成了药物靶标的热门研究对象。本文从 PRMTs 在干细胞生物学、表观遗传学、可变剪切、免疫监控以及 DNA 损伤应答等方面的作用进行了阐述，并关注了目前临床试验治疗癌症的特异性靶标。1癌症生物学中精氨酸甲基化异
研究揭示天蓝色链霉菌亮氨酰-tRNA合成酶识别两类亮氨酸tRNA的分子机理
国际学术期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所王恩多研究组的最新研究成果：LeuRS can leucylate type I and type II tRNALeus in Streptomyces coelicolor。tRNA根据可变环的大小分为两类，长的为I类、短的为I
儿科上肢痉挛首个神经毒素疗法！艾尔建肉毒素Botox(保妥适)上市30年获批第10个适应症！
2019年06月23日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）治疗患有上肢痉挛的儿科患者（2-17岁），该适应症通过FDA的优先审查程序获批。目前，FDA也正在审查Botox治疗下肢痉挛儿科患者的补充生物制品许可（sBLA），预计将在今年第四季度作出审查决
Brain：CAR T细胞疗法有什么神经毒性？
2019年5月17日讯 /生物谷BIOON /——最近出现的嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗彻底改变了癌症的临床治疗。在免疫疗法的保护伞下，CAR T细胞治疗训练并增强患者自身的免疫系统，以攻击肿瘤。临床试验的早期成功使复发性血癌(包括白血病和淋巴瘤)的治疗获得批准。尽管CAR T细胞治疗取得了成功，但这种干预存在严重副作用的风险。这些包括神经毒性，可导致头痛、神志不清和发狂，以及其他神经变化。
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病