神经系统疾病生物疗法研究进展
在过去的几十年里，由于缺乏成功的治疗干预和逐渐增加的患者数量，神经系统疾病已经成为越来越重要的医疗需求未满足的领域。受限于对中枢神经系统功能的认知，发展新的治疗策略对抗神经系统疾病仍是巨大挑战。然而，广泛的研究提高了我们对神经疾病发病机制的认识，为一些成功的治疗干预铺平了道路。尽管取得了这些进展，但仍迫切需要开发能够治疗疾病或提高目前使用的CNS药物疗效的治疗药物。为此，生物药被视为极
穿透血脑屏障 酶替代疗法可改善患者认知功能
开发严重神经系统疾病疗法的生物科技公司ArmaGen，近日公开了概念验证性2期临床研究的52周完全结果。AGT-181是该公司I型粘多糖贮积症（MPS I，也称为Hurler-Scheie综合征）的在研疗法。近日在美国圣地亚哥举行的第14届年度WORLDSymposium大会上公开的数据表明，AGT-181稳定了重度MPS I患者的神经认知发育商数（DQ）。这些数据验证了以前的研究结果
Cell Reports：科学家发现一种治疗帕金森的新疗法！或将颠覆神经疾病的治疗！
2018年1月27日讯 /生物谷BIOON /——系统清除衰老星形胶质细胞可以预防散发性阿尔茨海默症（代表了95%的人类病例）模型小鼠出现帕金森神经病理和相关症状。这项研究发表在《Cell Reports》上，来自Buck研究所Andersen实验室的研究人员提供了一种针对这种导致数百万美国人行动控制能力下降的、难治愈的恶性神经疾病的新型治疗方案。图片来源：Georgia Woods在压力之下停止
IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！蛋白酶体抑制增加眼睛小梁网中的基因运送效率
2018年1月19日/生物谷BIOON/---当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼
J Neurosci：“心理”疗法治疗大鼠行为障碍的神经学机制
2018年1月17日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究成果，心理疗法或许能够通过提升内侧前额叶皮质区的活性起到缓解精神紊乱症状的效果。这项研究发表在最近一期的《Journal of Neuroscience》杂志上，研究结果对我们进一步理解大脑受行为疗法的影响以及通过靶向疗法提高治疗效果又迈进了一步。(图片来源：CC0 Public Domain)认知行为学疗法通常被用于治
反义寡核苷酸疗法似乎能有效治疗多种类型的神经变性疾病
2017年12月26日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种致死性的脑部疾病，近日科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验，研究人员所开发的药物能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病，这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累，科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡，随着疾病不断进展
Sci Adv：新型干细胞移植疗法能够改善神经疾病的症状
2017年12月7日/生物谷BIOON/---最近一项研究表明，通过移植造血干细胞进入大脑能够帮助治疗多种中枢神经疾病以及神经退行性疾病。这项技术是通过将配型成功的供体造血干细胞移植进入大脑，作者是来自Dana-Farber/Boston儿童癌症与血液疾病研究中心的研究者们，相关结果发表在《Science Advances》杂志上。在这项研究中，作者们建立了溶酶体储存紊乱（lysosomal st
科学家有望开发出根治儿童神经细胞瘤的新型疗法
2017年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的研究报告中，来自美国博德研究所和达纳-法伯癌症研究所的研究人员通过联合研究发现一种间接方法来对抗神经细胞瘤诱发的关键遗传损伤。图片来源：Susanna M. Hamilton, Broad Communications 相比成人肿瘤而言，儿童癌症常常拥有
Nat Commun：新疗法或许能够缓解神经性疼痛
2017年11月25日/生物谷BIOON/---最近，来自伦敦国王学院的研究者们发现了神经细胞与免疫细胞相互交流的新机制，以及其在神经疼痛发生过程中的作用。相关研究发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上，该研究以小鼠为对象，发现了一种治疗神经性疼痛的新机制，该机制相比常规的药物，例如鸦片等，将更加安全。（图片来源： CC0 Public Domain）神经性
终于鉴定出具有微管蛋白去酪氨酸化活性的酶！
图片来自荷兰癌症研究所。2017年11月18日/生物谷BIOON/---可逆的α-微管蛋白去酪氨酸化在微管动态变化、微管功能和缺陷中发挥着至关重要的作用。微管缺陷与癌症、大脑功能障碍和心肌病相关联。科学家们几十年来一直在寻找将酪氨酸从细胞骨架的一个重要部分切割下来的酶，即微管蛋白酪氨酸羧肽酶（tyrosine carboxypeptidase, TCP）。如今，在一项新的研究中，来自荷兰癌症研究所