儿科上肢痉挛首个神经毒素疗法！艾尔建肉毒素Botox(保妥适)上市30年获批第10个适应症！
2019年06月23日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）治疗患有上肢痉挛的儿科患者（2-17岁），该适应症通过FDA的优先审查程序获批。目前，FDA也正在审查Botox治疗下肢痉挛儿科患者的补充生物制品许可（sBLA），预计将在今年第四季度作出审查决
Brain：CAR T细胞疗法有什么神经毒性？
2019年5月17日讯 /生物谷BIOON /——最近出现的嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗彻底改变了癌症的临床治疗。在免疫疗法的保护伞下，CAR T细胞治疗训练并增强患者自身的免疫系统，以攻击肿瘤。临床试验的早期成功使复发性血癌(包括白血病和淋巴瘤)的治疗获得批准。尽管CAR T细胞治疗取得了成功，但这种干预存在严重副作用的风险。这些包括神经毒性，可导致头痛、神志不清和发狂，以及其他神经变化。
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病
RNAi疗法！Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法
2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
Nature：解析特殊代谢酶的3D结构 有望帮助开发新型癌症疗法
2019年4月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究发现，一种特殊的代谢酶类或有望成为新型分子靶点帮助开发新型癌症疗法。文章中，研究者首次成功解析了人类ATP-柠檬酸裂合酶（ACLY）的3D结构，该酶在人类癌细胞的增殖和其它细胞过程中扮演着关键角色，深入理解该酶的功能有望帮助研究者开发有效的靶向性癌症疗法。图
美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟，RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法（ERT），目前处于临床前开发阶段，开发用于法韦尔病（Farber disease）的治疗，这
凝血酶竟然会降解神经细胞！
2019年3月17日讯 /生物谷BIOON /——萨克生物研究所的研究人员意外发现凝血酶可以降解神经，也揭开了支持神经的神经胶质细胞（包括许旺细胞）提供保护作用的机制，这项研究发表在《PLOS Genetics》上，该研究发现许旺细胞可以通过抑制凝血蛋白以及其他肌肉细胞释放的破坏性酶的作用来保护神经细胞。这项工作对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，
Brain：限时GDNF基因疗法有望治疗近端神经病变
2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---对近端神经病变（proximal nerve lesion）患者进行神经外科修复导致的功能恢复不令人满意。针对神经营养因子的基因疗法是促进轴突再生的一种强有力的策略。胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）基因疗法促进运动神经元存活和轴突生长，然而，不受控制的GDNF递送导致轴突卡压（axon entrapment）。在一项新的研究中，利用一种免疫逃避的强
研究揭示SETD3蛋白作为β-actin组氨酸甲基化酶的结构与功
近日，中国科学技术大学教授许超课题组与波兰华沙大学Jakub Drozak实验室合作，解析了SETD3与β-actin多肽的高分辨复合物晶体结构，并结合酶活实验揭示了肌动蛋白（Actin）第73位组氨酸（His73）的N3位甲基化的作用机制，相关成果于2月20日以Structural insights into SETD3-mediated histidine methylation on β-a