两篇Science文章揭示关键大脑受体复合体的结构 有望开发多种神经系统疾病新型疗法
2019年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自范德比尔特大学医学院等机构的科学家们通过研究成功揭示了关键大脑受体复合物的奥秘。大脑中名为AMPARs的谷氨酸受体对于突触可塑性、学习和记忆力非常重要，AMPARs受体的功能不良常常与多种神经性和精神性疾病的发生直接相关，包括癫痫症、阿尔兹海默病、重度
Y-mAbs神经母细胞瘤创新疗法申请上市
日前，Y-mAbs Therapeutics公司宣布，已经启动其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab的滚动生物制剂许可申请（rolling BLA），治疗复发/难治型高危神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者。Y-mAbs公司官网信息指出，该申请将于2020年第一季度完成递交，并预计于2020年10月获得FDA的回复。神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
日前，致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Fintepla（ZX008，口服低剂量氟苯丙胺）递交的新药上市申请（NDA），治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表
9.5亿美元开发神经退行性疾病新疗法
今日，Alkermes公司宣布，收购致力于开发突触功能障碍新疗法的Rodin Therapeutics公司。此次合作将利用Alkermes在中枢神经系统（CNS）疾病方面的专业知识，通过开发控制突触形成的表观遗传学调制剂，将Alkermes的研发范围扩展到更广泛的神经退行性疾病治疗领域之中。突触功能障碍是许多神经退行性疾病和神经/精神疾病的病理特征，神经突触的丧失与认知能力下降密切相关
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善
Cancer Cell：靶向疗法有助于治疗儿童致命神经癌
2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Cancer Cell》上的一项研究，西奈山的研究人员开发出了一种针对成年神经母细胞瘤（一种致命的小儿神经癌）患者的靶向治疗方法。 神经母细胞瘤发生在交感神经系统发育过程中的肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中。神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一，通常预后较差，尤其是在年龄较大的儿童中。该疾病的治疗成功率
研究揭示精氨酸甲基转移酶prmt5在斑马鱼性腺发育中的功能和机制
蛋白质精氨酸甲基化是一类重要的蛋白质翻译后修饰型式，它受精氨酸甲基化转移酶基因家族的介导，在RNA加工、DNA修复、蛋白与蛋白相互作用及基因调控等方面起非常重要的作用。精氨酸甲基转移酶prmt5为该基因家族成员之一，属II型精氨酸甲基化转移酶，介导对称性精氨酸双甲基化。由于Prmt5基因在小鼠中全身性敲除，导致胚胎早期死亡，因此对其总体的在体生物学功能还并不十分了解。中国科学院水生生物研究所研究人
精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
精氨酸甲基化酶（PRMTs）和精氨酸甲基化—癌症最保守的秘密？
蛋白的翻译后修饰是引起蛋白质组多样性和细胞动态平衡的关键因素，蛋白的翻译后修饰失调将会导致癌症发生。越来越多的研究证明精氨酸甲基化与癌症的发展相关，精氨酸甲基化酶（PRMTs）也成了药物靶标的热门研究对象。本文从 PRMTs 在干细胞生物学、表观遗传学、可变剪切、免疫监控以及 DNA 损伤应答等方面的作用进行了阐述，并关注了目前临床试验治疗癌症的特异性靶标。1癌症生物学中精氨酸甲基化异
研究揭示天蓝色链霉菌亮氨酰-tRNA合成酶识别两类亮氨酸tRNA的分子机理
国际学术期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所王恩多研究组的最新研究成果：LeuRS can leucylate type I and type II tRNALeus in Streptomyces coelicolor。tRNA根据可变环的大小分为两类，长的为I类、短的为I