正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶，还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示，TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑，这表明其具有高度的编辑特异性。
2024-08-07
探索新前沿 : 乳酸化修饰在心血管疾病中的革新之路
乳酸不仅是糖酵解的副产物，而且是心脏的重要能量来源，可以通过参与线粒体氧化磷酸化代谢促进心脏ATP需求的实现，同时乳酸可能具有信号分子的能力，以丙酮酸依赖的方式参与TCA循环。
2024-07-29
探索新前沿：乳酸化修饰在心血管疾病中的革新之路
乳酸不仅是糖酵解的副产物，而且是心脏的重要能量来源，可以通过参与线粒体氧化磷酸化代谢促进心脏ATP需求的实现，同时乳酸可能具有信号分子的能力，以丙酮酸依赖的方式参与TCA循环。
2024-07-24
Sci Transl Med：丁楅森/曹中炜/杨力明/蒲强/陈路发现m6A修饰肺血管Angiocrine靶点再生纤维化肺
该研究发现了肺血管微环境中RHOJ+内皮细胞的形成机制，并揭示了在肺纤维化过程中RHOJ+内皮细胞组成的异常Pillar Cell可通过Angiocrine转变促进肺纤维化。
2024-09-05
杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30