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Cell:谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点

该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息,为糖RNA的存在提供了直接证据,并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。

2024-09-08

碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展

研究论文报道了一种名为TBE(Thymine base editor)的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

Cell子刊:魏文胜团队利用碱基编辑器筛选绘制DNA损伤应答功能元件图谱

该研究通过碱基编辑器筛选,绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

Nature:C末端酰胺修饰为蛋白质降解提供临床治疗的新武器

这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用,尤其是在应对氧化压力时,FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。

2025-02-03

Nature:C末端酰胺修饰,为蛋白质降解提供临床治疗的新武器

这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用,尤其是在应对氧化压力时,FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。

2025-02-02

Nature:魏文胜团队开发新一代线粒体碱基编辑器,建立线粒体疾病的精准动物模型

该研究报道了通过优化后的 mitoBE 实现高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型的成果。

2025-01-25