两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
研究人员将百万碱基人类DNA植入小鼠胚胎，现场直播生命“开机”过程
这项研究为基础生命科学的探索打开了一扇全新的大门。我们终于有能力创造出完全“洁净”的遗传物质，去研究那些最根本的生命问题：染色体是如何组织和折叠的？基因组的稳定性和表达调控是如何从零开始建立的？
2025-07-15
Cell：谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点
该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息，为糖RNA的存在提供了直接证据，并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。
2024-09-08
Nature：C末端酰胺修饰为蛋白质降解提供临床治疗的新武器
这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用，尤其是在应对氧化压力时，FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。
2025-02-03
Nature：C末端酰胺修饰，为蛋白质降解提供临床治疗的新武器
这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用，尤其是在应对氧化压力时，FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。
2025-02-02
Nat Biotechnol：CRISPRa修饰的脂肪细胞可显著抑制肿瘤发展进程
本研究利用CRISPRa技术诱导脂肪细胞褐变，通过体外、动物及临床相关实验证实，修饰的脂肪细胞和脂肪类器官能抑制多种癌细胞生长，AMT技术可靶向癌症代谢途径，展现出治疗多种癌症的潜力。
2025-02-20
ATVB：修饰肺部中的巨噬细胞或有望阻断机体肺动脉高压的发生和进展
本文研究结果表明，M2regs的过继性转移或能阻断单核细胞的招募，并能修饰缺氧状态下的肺部微环境，从而潜在改变招募的巨噬细胞的免疫反应性并能恢复肺部中正常的免疫功能。
2025-03-12
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17