Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
剑桥团队基于3万人数据解析痴呆症的预防悖论
研究表明，预防悖论确实适用于痴呆症模型。未来大多数痴呆症病例将来自于一般风险人群，而不是高风险人群。需要采取其他更广泛的措施来降低整体痴呆症发病风险。
2024-08-07
Stem Cell Rep：对机体血液干细胞的理解或有望帮助败血症患者抵御反复感染
本文研究结果有助于帮助深入理解败血症促进患者随后继发性感染的分子机制，同时也有望帮助开发新型疗法来有效预防败血症患者发生反复感染。
2024-04-26
FDA批准BMS的CAR-T细胞疗法一项新适应症
该研究是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、II期临床试验，共纳入了130例至少接受过二线治疗的复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。
2024-05-16
GLP-1类药物或可治疗不孕症，揭示多囊卵巢综合征的治疗新靶点
这项最新研究中，研究团队发现，bsh缺失的普通拟杆菌菌株（Bv-Δbsh）仍然可以在小鼠中诱导PCOS样表型，这表明普通拟杆菌可以通过另一种胆汁酸非依赖性途径诱导PCOS病理。
2024-05-23
JAMA Dermatol：科学家首次绘制出人类外胚层发育不良症的流行图谱
这项全国性的队列研究结果表明，外胚层发育不良的患病率低于此前的研究报道，而且搜索算法的阳性预测值还强调了进行诊断验证的重要性。
2024-04-10
拜耳「非奈利酮」心衰III期研究结果公布，将递交新适应症上市申请
非奈利酮是一种非甾体类、选择性醛固酮受体（MR）拮抗剂，通过阻断MR和肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活可解决LVEF≥40%心衰的疾病特征，如进行性纤维化问题。
2024-09-04
Sci Signal：通过修饰大脑特殊分子松弛素-3或能潜在降低治疗人类焦虑症和抑郁症所产生的副作用
本文研究结果强调了松弛素-3的A链和B链中N末端残基在诱导RXFP3的构象改变过程中的作用，这或许能帮助设计能改善治疗疗效的选择性偏倚配体。
2024-02-26
