PLoS Digital Health：科学家有望利用机器学习模型可靠地预测多发性硬化症患者的疾病进展

残疾进展（disability progression）是多发性硬化症（MS）患者疾病演变的一个关键里程碑，残疾进展概率的预测模型尚未达到需要在临床中采用的信任水平，而且目前缺乏评估多发性硬化症模型发展的通用基准。近日，一篇发表在国际杂志PLoS Digital Health上题为“Machine-learning-based prediction of disability progression in multiple sclerosis: An observational, international, multi-center study”的研究报告中，来自鲁汶大学等机构的科学家们通过研究表示，机器学习模型或能可靠地告知临床医生多发性硬化症患者的残疾进展情况。

多发性硬化症是一种人类慢性进行性自身免疫性疾病，随着时间推移其会通过复杂的进展、恢复和复发模式导致患者发生严重残疾；在过去十年里，全球人群多发性硬化症的流行率增加了30%以上，然而很少有工具能预测多发性硬化症的进展，从而帮助临床医生和患者制定一定的生活计划和疗法决策。

这项研究中，研究者De Brouwer及其同事利用了15240名至少有三年多发性硬化症病史的成年人的数据进行研究，这些成年参与者在全球40个国家的146个多发性硬化症研究中心接受治疗。每名患者两年的疾病进展数据被用来训练最先进的机器学习模型来预测在接下来几个月和几年里患者疾病进展的可能性，利用严格的临床指南对模型进行训练和验证，或许就能提高该模型在临床实践中的实用性。

科学家有望利用机器学习模型可靠地预测多发性硬化症患者的疾病进展

图片来源：PLOS Digital Health (2024). DOI:10.1371/journal.pdig.0000533

尽管个体模型在不同患者亚群中的表现不同，但模型的ROC曲线下平均面积（ROC-AUC）为0.71 ± 0.01，研究结果表明，相比治疗或复发史而言，患者未来的残疾进展史更有可能预测其未来的疾病发展走势。研究者得出结论，这项研究中所开发的模型有望大大提高对多发性硬化症患者的疾病规划，并有望在临床影响研究中对其进行评估。

研究者Brouwer补充道，利用超过1.5万名多发性硬化症患者的临床病史，我们训练了一种特殊的机器学习模型，其或能可靠地预测未来两年内患者残疾进展的可能性，该模型仅能利用常规收集的临床变量进行工作，这或许就使其具有广泛的适用性。研究人员严格的基准测试和外部验证或许支持了机器学习模型在帮助患者规划其生活和临床医生优化疗法策略上的巨大潜力。

综上，本文研究结果表明，仅使用常规收集的变量就能在外部验证集上实现良好的分辨和校准性能，这就表明，机器学习模型或能可靠地告知临床医生关于未来患者疾病的进展情况，而且对于临床影响研究而言是相当成熟的。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Edward De Brouwer,Thijs Becker,Lorin Werthen-Brabants, et al. Machine-learning-based prediction of disability progression in multiple sclerosis: An observational, international, multi-center study, PLOS Digital Health (2024). DOI:10.1371/journal.pdig.0000533