白血病告别化疗！美国FDA受理新一代PI3Kδ抑制剂/新型CD20单抗组合(umbralisib+Ukoniq)!
该方案将为CLL/SLL患者提供一种新的、无化疗治疗选择，显著延长无进展生存期。
急性髓性白血病(AML)一线新药！欧盟批准罗氏/艾伯维Venclyxto+低甲基化剂方案：显著延长总生存期(OS)!
Venclexta+低甲基化剂方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。
Nat Commun：科学家开发出能靶向作用白血病特殊蛋白的首个小分子抑制剂
2021年5月19日 讯 /生物谷BIOON/ --ASH1L基因所表达的蛋白在急性白血病和其它疾病的发生过程中扮演着关键角色，然而，目前研究人员在开发靶向作用ASH1L的治疗性手段上仍然存在一定挑战。日前，一篇刊登在国际杂志Nature Communications上题为“Discovery of first-in-class inhibitors of
欧盟项目发现治疗急性髓细胞白血病新靶标
奥地利维也纳兽医大学科研团队在欧盟资助的ONCOMECHAML和ARCH项目支持下，发现结合蛋白MSI2可作为急性髓细胞白血病（AML）的新治疗靶标。该发现发表在《白血病》杂志上。现有研究已发现约10％-15％的AML患者编码C/EBPα转录因子的CEBPA基因存在突变。CEBPA突变的最常见类型导致C/EBPα的N端截短变体表达，称
白血病(CLL)一线治疗！全口服固定疗程Imbruvica+Venclexta(伊布替尼+维奈克拉)：2年无进展生存率95%！
2款药物均已在中国获批：Imbruvica是口服BTK抑制剂，Venclexta是口服BCL-2抑制剂。
CD20靶点自体CAR-T细胞疗法！MB-106治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤/白血病(CLL)：总缓解率高达92%!
MB-106是一种全人、第三代、CD20靶向CAR-T细胞疗法。
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
急性白血病国家1类创新靶向药启动II期临床试验
由中国科学院合肥物质科学研究院健康与医学技术研究所研究员刘青松药学团队自主研发的针对急性髓系白血病（AML）1.1类创新靶向药物HYML-122，已完成I期临床试验，并举行了临床II期试验启动仪式，标志着HYML-122即将进入临床II期试验阶段。创新靶向药HYML-122Ⅰ期临床总结会暨Ⅱ期启动会召开，安徽省科技厅副厅长李国阳、安徽省卫健委副主任高俊文、安
利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致