白血病(CLL)一线治疗！全口服固定疗程Imbruvica+Venclexta(伊布替尼+维奈克拉)：2年无进展生存率95%！
2款药物均已在中国获批：Imbruvica是口服BTK抑制剂，Venclexta是口服BCL-2抑制剂。
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
急性白血病国家1类创新靶向药启动II期临床试验
由中国科学院合肥物质科学研究院健康与医学技术研究所研究员刘青松药学团队自主研发的针对急性髓系白血病（AML）1.1类创新靶向药物HYML-122，已完成I期临床试验，并举行了临床II期试验启动仪式，标志着HYML-122即将进入临床II期试验阶段。创新靶向药HYML-122Ⅰ期临床总结会暨Ⅱ期启动会召开，安徽省科技厅副厅长李国阳、安徽省卫健委副主任高俊文、安
利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致
J Hematol Oncol:探索急性髓系白血病的新治疗方式
近期，Ralf Buettner教授及其团队开展了关于venetoclax(VEN)和8-氯腺苷（8-Cl-Ado）联合治疗的研究，以探索一种新的急性髓系白血病的治疗方式。
Nat Commun：科学家发现阿尔兹海默病发病过程中负责摄入淀粉样斑块的小胶质细胞的关键基因特征
2021年5月26日 讯 /生物谷BIOON/ --小胶质细胞是大脑中的专业免疫哨兵细胞，其会对“陌生人”或危险信号作出反应，并帮助清除细胞和胞外碎片，帮助调节突触的可塑性、成熟和移除等，因此，小胶质细胞的功能对于大脑的生理过程至关重要；目前研究人员已经阐明了小胶质细胞在阿尔兹海默病发病过程中扮演的关键角色，然而并不清楚其分子和功能的多样性。阿尔兹海默病是一
白血病(AML)新药！欧盟CHMP推荐批准Onureg：首个用于首次缓解的AML患者的一线口服维持疗法!
一线继续治疗中，与安慰剂相比，Onureg显著延长总生存期和无复发生存期！
Front Immunol：一种新型的抗体-药物组合性策略或有望帮助治疗白血病等多种人类癌症
2021年4月22日 讯 /生物谷BIOON/ --由于造血祖细胞能够供应大量血细胞，针对造血祖细胞的治疗性策略对于消除不想要的血细胞（比如白细胞和引发疾病的免疫细胞）往往能产生潜在的好处；然而，由于其拥有多能性，因此靶向作用这些细胞或会损害多种细胞系的产生，并导致严重的副作用，比如贫血及增加机体对感染的易感性；为了最大限度地减少这些副作用，研究人员就需要识
急性髓性白血病(AML)一线新药！罗氏/艾伯维Venclyxto+低甲基化剂方案欧盟即将获批：显著延长总生存期(OS)!
Venclexta+低甲基化剂方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。