白血病新型靶向药！PI3Kδ/γ双效抑制剂Copiktra欧盟即将获批，石药集团将2021年国内上市!
在中国，石药集团Copiktra已获得国家药监局纳入优先审查，将于今年获批上市。
白血病告别化疗！新一代PI3Kδ抑制剂/新型CD20单抗组合(umbralisib+Ukoniq)在美国进入审查！
该组合将为先前未接受治疗（初治）的CLL患者和复发或难治性CLL患者提供一种新的无化疗方案。
1型糖尿病新药！美国FDA授予新型葡萄糖激酶激活剂TTP399突破性药物资格：安全有效降低血糖!
在临床研究中，TTP399显著降低血糖、显著减少严重或有症状低血糖发生频率、减少血清和尿液酮水平异常频率。
Nature：单细胞测序法为根治白血病开辟新途径
急性髓细胞性白血病（AML）是一类起源于白血病干细胞(LSC)的恶性克隆性疾病，但由于癌症干细胞的丰度低且与健康的造血干细胞（HSC）具有高度相似性而难以分离，因此阻碍了国际上针对靶向人体恶性细胞同时保留正常细胞的精密治疗方法的研究。近日，西班牙基因组调控中心（CRG）和欧洲分子生物学实验室（EMBL）的研究人员在《Nature Co
蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不可能”导致白血病，即将恢复临床研究
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀
COMMODORE试验数据喜人，安斯泰来用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者的富马酸吉瑞替尼片达到总生存期的主要终点
2021年3月30日，安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）今日宣布，一项关于适加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富马酸吉瑞替尼片，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗携带FLT3突变（FLT3mut+）的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者的三期
肥厚型心肌病(HCM)创新药！百时美心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在美国进入审查!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
复星医药提交帕金森病新药奥匹卡朋上市申请
3月10日，国家局官网显示，复星医药提交的帕金森病新药奥匹卡朋胶囊的上市申请正式获CDE受理。奥匹卡朋 (opicapone) 为新一代外周儿茶酚O-甲基转移酶 (COMT) 抑制剂， 由葡萄牙Bial-Portela公司开发， 于2016年6月首次获欧盟批准，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCI，如卡比多巴）的辅助疗法，以治疗出