糖尿病周围神经痛新药！新型强效AAK1抑制剂获FDA快速通道资格认定
近日，Lexicon公司宣布LX9211用于治疗糖尿病周围神经痛获FDA快速通道资格（FTD）认定。LX9211是一种强效的口服选择性、非成瘾性小分子转接物关联激酶1 (AAK1)抑制剂。临床前研究表明在不影响阿片通路神经疼痛模型中，LX9211显示出中枢神经系统渗透性和疼痛减轻作用。LX9211治疗糖尿病周围神经痛适应症的II期概念验证性临床研究目前处于受
罕见病创新药维万心®开出华东地区首张处方
2020年12月8日，近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床治疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新的希望。
纳米孔测序准确鉴定混合谱系（MLL）白血病复杂易位，识别差异性甲基化规律
急性白血病是一种骨髓癌症，特征是骨髓中由超过20%的白血病母细胞，治疗目标是达到完全缓解，有功能正常的骨髓，母细胞少于5%，而每位患者对治疗都会有不同的响应，并有可能存在具有临床显着性的微小残留病变（MRD），我们需要了解这些微小残留病变，因为它可能会导致复发，MRD监测是急性白血病和其它癌症中的一个快速新兴的领域。Tracy专注于混合谱系白血病
Science子刊：小苏打增强T细胞对抗白血病的能力
2020年11月12日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞移植后复发的急性髓系白血病（AML）患者只有很小的生存机会：医生可以给他们提供额外的供体T细胞来对抗这种癌症，但只有大约20%的患者能重新进入缓解期。科学家们不知道为什么这些T细胞对AML不起作用，但是，在一项新的研究中，来自德国、美国和奥地利的研究人员揭示了其中的机制，此外还提供一种简单而又廉价的重新激
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
抗移植新药！诺华JAK抑制剂Jakavi治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GvHD)3期临床成功！
Jakafi是一种口服JAK1/2抑制剂，已被批准治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病。
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
