Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
科学家首次发现，CAR会插入并抑制抑癌基因TP53表达，或驱动继发T细胞淋巴瘤
虽然Mailankody团队只报道了一个病例的分析数据，但是它为插入突变是CAR-T细胞治疗后继发T细胞淋巴瘤的诱因，提供了支撑。
2025-02-08
Cell三篇齐发：揭开LAG-3与PD-1协同驱动T细胞耗竭机制，同时靶向可改善癌症治疗效果
这三项研究共同提供了PD-1和LAG-3单独或联合作用的机制见解，强调了进一步临床开发的机会。
2024-08-20
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Transl Psychiatry揭示：OSA患者的昼夜节律基因表达失调与其抑郁症状的严重程度密切相关
本研究揭示了OSA患者昼夜节律基因失调与抑郁症状严重程度的相关性，特别是PER1基因表达可能是抑郁症预测的重要指标。
2024-10-16
中国医科大学马晓欣团队：发现癌症治疗新途径
7月23日，中国医科大学马晓欣研究团队在期刊《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》上发表了研究论文，题为“WTAP
2024-07-29
Nature Genetics | 孕酮信号失调与产后出血的遗传关联：基因组大数据揭示新机制
该研究通过识别与PPH相关的遗传位点，提供了对PPH遗传机制的深入理解，并为在临床前预测PPH风险以及采取预防措施提供了潜在的分子标志物。
2024-08-01
《自然·癌症》：打倒KRAS的“救火队长”！科学家发现，SOS1抑制剂可以增强KRAS抑制剂抗癌效果
这些发现强调了在KRAS突变驱动的结直肠癌或非小细胞肺癌中采用SOS1抑制剂联合KRAS抑制剂的潜力，这种组合策略有望改善并延长患者的临床反应。
2024-08-16