Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
2019年2月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们通过研究开发了一种简单的药物混合制剂，其或能将受损神经元附近的细胞转化成为功能性的新型神经元，从而用来治疗中风、阿尔兹海默病和大脑损伤等疾病；研究者表示，一组由四种（甚至三种）分子组成的混合制剂就能将胶质细胞转化为新的神经元细胞。图片来源：G
保健食品应标注不具疾病预防治疗功能
前有权健、后有无极限......最近一个接一个的保健品企业出事，给这个乱象丛生行业敲响了“丧钟”。国家市场监管总局近两日连发出三个公告，内容涉及整治“保健”市场乱象百日行动、集体约谈91家直销企业，以及公开征求保健食品标签管理，看来未来保健品企业的日子不太好过了。整治“保健”市场乱象百日行动整治“保健”市场乱象百日行动中，据不完全统计，全国已出动监督检查人员5.4万余人次，检查社区、公园、广场等人
4.4亿美元开发基因疗法治疗眼科疾病 杨森达成合作
今日，强生（Johnson & Johnson）旗下的杨森（Janssen）公司宣布与MeiraGTx签署了一项全球合作和许可协议。两家公司将联合开发、生产和推广一系列治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的药物，包括针对由CNGB3或CNGA3突变引起的全色盲（achromatopsia，ACHM），以及X连锁视网膜色素变性（X-linked retinitis pigmentos
Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法，开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质
泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌（iCCA）II期临床疾病控制率83%
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Basilea Pharmaceutical是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于开发用于肿瘤学和抗感染领域的产品。近日，该公司公布靶向抗癌药derazantinib治疗FGFR2基因融合表达的肝内胆管癌（iCCA）II期研究的中期分析数据。结果显示，derazantinib在FGFR2基因融合表达的iCCA患者中具有很好的疗效，也证实了在以前的
疾病控制率83.3%！新型抗体vofatamab治疗FGFR3突变型尿路上皮癌展现强劲疗效！
2019年1月24日讯 /生物谷BIOON/ --Rainier Therapeutics是一家私人持有的临床阶段生物制药公司。近日该公司在2019年美国临床肿瘤学会泌尿生殖癌症研讨会（ASCO-GI）上公布了FGFR3靶向抗体vofatamab（B-701）治疗转移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌的一类）的Ib/II期临床研究FIERCE-21（NCT02401542）的数据。局部晚期或转移性UC患
新型口服sGC刺激剂IW-6463进入I期临床，治疗中枢神经系统疾病
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布启动实验性药物IW-6463在健康志愿者中的I期临床研究。IW-6463是一种口服给药、中枢神经系统（CNS）渗透的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正开发用于治疗严重和罕见的CNS疾病。该研究的数据预计在2019年下半年公布。该项旨在健康志愿者中评估口服IW-6463的安全性、耐受性和药代动力学。该研究将采
科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又取得了哪些研究成果呢？本文中，小编就对相关研究进行整理，分享给大家！【1】Cell Stem Cell：基因
赛诺菲Cablivi治疗罕见血栓疾病aTTP的III期数据发表NEJM
2019年1月14日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）近日宣布，纳米抗体药物Cablivi（caplacizumab）治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）成人患者的III期临床研究HERCULES（NCT02553317）的积极数据已在线发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共入组了145例aTTP成人患者
Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细