创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病
近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，患者体内产生过量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜
瑜伽可以治疗精神疾病么？
2019年7月11日讯 /生物谷BIOON /——如果你碰巧在过去的10年或20年里去过一个大城市，你可能会注意到一个健康趋势：瑜伽。这种有着几千年历史的印度精神疗法已经进入了世界各地的健身房、大学甚至宗教中心。每周都有新的瑜伽中心出现，为新的瑜伽风格做广告，发布新的健康声明。有趣的是，瑜伽不仅被视为一种娱乐活动，而且主要是一种增进和保持健康的方式：全国调查显示，约有3100万美国成年人(超过总人
最优控制节点算法为疾病联合治疗提供新候选靶标
如何不局限于已有药物来开发新颖的联合治疗方案？对于人类常见复杂疾病，比如癌症，第一步治疗往往是手术切除实体肿瘤。然而，癌细胞很难被彻底清除。为了防止癌症复发，化疗、靶向治疗、免疫治疗及这些疗法的联合通常作为后续治疗方案。联合治疗通过对多种致病通路发挥作用，是对抗药物抗性和疾病异质性的有效策略。目前大多数联合治疗的开发侧重于确定现有药物的协同组合。然而，现有药物仅靶向蛋白质组的很小一部分
Azurity公司Katerzia获美国FDA批准，治疗高血压及冠状动脉疾病
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Azurity Pharmaceuticals是一家专门为需要定制药物配方的患者提供安全、高质量药物的特种医药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Katerzia（amlodipine，氨氯地平）口服混悬液（1mg/mL），这是第一种也是唯一一种获FDA批准的氨氯地平口服混悬液，适用于：（1）6岁及以上儿童及成人高血压的治疗；（
Sci Transl Med：鉴别出治疗慢性肝脏疾病的新型潜在药物靶点
2019年7月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学的科学家们通过研究鉴别出了治疗慢性肝脏疾病的可能性药物靶点，文章中，研究人员发现了与慢性肝脏疾病进展相关的特殊基因。图片来源：University of Queensland研究者表示，透明质酸（HA，hyaluronan）分子能作为肝
治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，
FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病
美国FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris（eculizumab）扩展适应症，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。这是FDA批准治疗这一自身免疫疾病的首款疗法。NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白，导致视神经和脊髓的损伤。50%的NMOSD患者会由于疾病的不断发作，
干细胞可治疗的疾病数量增加300%！未来更多疾病期待干细胞疗法的到来！
多年来，干细胞技术变得越来越重要，因为它与再生医学以及病变器官和受损组织的治疗直接相关。近期，美国市场研究公司 GRAND VIEW RESEARCH发布了干细胞市场规模分析报告（2019-2025年），其中的产业透视部分有这样一组数据：在2005年至2013年间，干细胞可治疗的疾病数量已经增加了300%。这则数据不仅展示了干细胞治疗的巨大前景，也让人看到了这种疗法的发展。 英文原版截图
礼来多受体激动剂(GLP-1/GIP双靶点)tirzepatide展现多种代谢疾病治疗潜力!
2019年06月11日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）近日在美国糖尿病协会（ADA）第79届科学会议上公布了实验性双效GIP和GLP-1受体激动剂（RA）tirzepatide多项临床研究的结果，增强了该药降低2型糖尿病患者血糖（A1C）和体重的潜力。早期的研究结果也支持了tirzepatide治疗其他代谢疾病的潜在益处。以下是ADA会议上公布的研究结果：（1）
Nat Mater：金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病
2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上，论文标题为“Targeted homology-d