治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围

日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。

免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，ITP被认为是慢性的。疲劳和抑郁的状态通常与ITP有关，每天对严重出血的恐惧感会限制患者的工作生活以及社交和休闲活动。

虽然没有治愈方法，但血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）通常被用来有效地管理疾病。然而，诸如每周皮下给药，潜在的肝脏毒性和食物限制等因素可能会成为TPO-RA有效治疗的重要障碍。

Doptelet（avatrombopag）是一种与食物一起服用的口服TPO-RA，能模拟TPO的作用，TPO是正常血小板生产的主要调节因子。Doptelet已于去年5月获得FDA批准，用于治疗将接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者的血小板减少症。

在关键性3期临床研究中，Doptelet给药导致大多数患者在治疗的第八天血小板计数至少为50，000 /μL，在为期6个月的疗程中，Doptelet维持血小板计数在目标范围内的效果优于安慰剂。其它支持申请的疗效数据来自两项治疗ITP的2期临床试验，和两项治疗CLD患者血小板减少症的3期临床试验。

“DOVE公司很高兴为患者和医生提供Doptelet，用于治疗对之前疗法反应不足的慢性ITP成年患者，”DOVE总裁兼首席执行官David Zaccardelli博士说。“除了为ITP患者提供新的治疗选择外，我们预计Doptelet还可以解决重要的未满足医疗需求。我们衷心感谢参与我们临床项目的患者和敬业的研究人员。”(生物谷Bioon.com）