创新补体抑制剂获快速通道资格 治疗急性自身免疫性疾病

今日，致力于开发神经退行性和自身免疫疾病新疗法的生物医药公司Annexon Biosciences宣布，美国FDA授予其靶向补体蛋白C1q的单克隆抗体ANX005快速通道资格，治疗格林-巴利症候群（Guillain-Barré Syndrome，GBS）患者。此前，FDA已经授予ANX005孤儿药资格。

GBS是一种罕见的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系统攻击其外周神经系统导致的神经传导损伤。它通常发生在感染性疾病之后，以四肢的对称性无力为特征。病情一般在4周内达到高峰。目前，静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和血浆置换术已被证实可有效治疗GBS。然而，尽管接受这些治疗，许多患者仍然会有神经系统缺陷残留，并伴有疲劳以及慢性疼痛。目前，在美国尚无批准的治疗方法。

补体系统是体内重要的免疫调节系统，补体系统的功能失常或损坏会导致许多疾病的发病机理。它能够参与机体的抗感染和免疫调节，可介导免疫病理损伤，并且在受损组织的修复中起着核心作用。C1q是构成补体C1的一个重要成分，能够参与补体经典途径的激活。C1q能够与中枢神经系统中的神经元突触直接作用，并引发神经元损伤和炎症。C1q可引起眼科，自身免疫性，以及神经退行性的许多疾病。

Annexon研发的补体抑制剂ANX005是针对C1q的人源化单克隆抗体，主要用于阻断人体免疫早期补体级联过程中关键的蛋白质C1q。它不但阻断整个经典途径的活化，还同时保持了其它补体途径功能的完整性。ANX005通过C1q有效阻止神经性病变，治疗患有GBS的患者。此外，Annexon公司还在开发ANX005在治疗其他自身免疫和神经退行性疾病中的应用。

“目前，尚无FDA批准的用于治疗这种使人衰弱的神经退行性疾病的疗法。FDA授予的快速通道资格证明了需要新疗法来治疗GBS患者的迫切需求，”Annexon公司总裁兼首席执行官Doug Love先生说：“Annexon已经完成了治疗GBS患者的1b期临床试验，我们期待将ANX005推进到后期临床试验中，尽快将ANX005带给GBS患者。”(生物谷Bioon.com）