Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Nature：耶鲁大学借助类器官技术揭示平脑症背后mTOR通路的秘密并找到潜在疗法
在这项新的研究中，这些作者发现了一个与平脑症相关的新基因，然后从两种不同类型的平脑症患者的细胞中开发出大脑类器官。
2025-01-06
Science：在体内将肿瘤细胞重编程为cDC1细胞，有望开发出新的癌症免疫疗法
此前研究表明，免疫系统之所以无法摧毁某些类型的癌性肿瘤，是因为这些肿瘤形成了一层防护罩或保护屏障，阻止T细胞直接攻击它们，而在这项新的研究中，研究者开发了一种新方法来摧毁这些屏障。
2024-09-23
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
邦耀生物通用型CAR-T疗法登上Cell
在本次研究中，研究团队使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。
2024-07-21
ACS子刊：利用抗核抗体-药物结合物开发出抗核导弹癌症疗法
Hansen说，“这项技术让我们有机会利用抗核抗体向肿瘤或其他与DNA释放增加有关的损伤部位（如心脏病、中风或外伤递送药物、蛋白或基因疗法。”
2024-07-20
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
在最新研究中，一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）病例，其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体，首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后，患者疾病症状得到显著改善。
2024-11-01
Nature：利用改良版IL-2抑制Tr1细胞有望改善免疫疗法的抗癌能力
在这项新的研究中，令研究者吃惊的是，旨在高度激活辅助性T细胞的疫苗却产生了相反的效果，抑制了肿瘤排斥反应。
2024-08-19