Cell研究敲响警钟：ASO 疗法要成功，得先过“蛋白堆积”和“个体差异”两关
这项研究利用整合蛋白质组学方法，严格评估了ASO治疗后组织和CSF中的分子变化，为未来更好地设计和监测临床试验提供了新的治疗生物标志物和见解。
2025-09-26
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
CRISPR改写免疫疗法！Cancer Cell：科学家激活NK细胞抗癌潜能，直击肿瘤转移关键靶点
来自澳大利亚生物技术公司oNKo-innate的科学家们通过研究发现，通过调节一种名为IL-15的生长因子就能增强自然杀手（NK）细胞的抗癌能力。
2025-06-17
助力帕金森疗法开发，认识一下“幕后英雄”药明康德……
2025-04-16
基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。
2025-07-10
2025诺贝尔奖得主连发两篇论文：开发iTreg细胞疗法，治疗炎症性疾病和自身免疫疾病
通过细胞因子和药物手段，成功将常规效应 T 细胞诱导转化为功能稳定的调节性 T 细胞（S/F-iTreg 细胞），用于炎症性疾病（炎症性肠病、移植物抗宿主病）及自身免疫疾病（寻常型天疱疮）的细胞治疗。
2025-11-01
院士候选人使用通用型STAR-T细胞疗法成功治疗系统性红斑狼疮
该研究率先将新型通用型 T 细胞疗法——STAR-T 细胞（YTS109）应用于重症、难治性系统性红斑狼疮（SLE）合并狼疮性肾炎（LN）患者的临床治疗。
2025-08-29