舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Nature:开发出能揭示人类机体遗传突变最早期迹象的新型HiDEF测序技术
HiDEF-seq技术就能以极高的准确性检测双链突变,每分析100万亿个碱基对大约就会读取一个记录错误。
2024-06-19
研究发现胶质母细胞瘤的潜在新靶点并揭示其作用机制
研究利用体内结合体外的CRISPR-Cas9筛选策略发现泛素连接酶RBBP6通过调控可变多聚腺苷酸化促进GSC的增殖、自我更新及肿瘤生长。
2024-05-23
Science:机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶点
研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用,并表明,抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。
2024-12-19
Science子刊:发现治疗纤维化疾病的新靶点!抑制MERTK有望逆转肝脏、肾脏和肺部纤维化
韦斯特米德医学研究所的Ziyan Pan博士及其同事们发现了纤维化的新线索,以及这种破坏性疾病是如何在以普遍纤维化瘢痕为特征的器官中通过正反馈循环得以维持的。
2024-09-25
Nature子刊:龙尔平等合作建立人类肺组织单细胞多组学图谱定位肺癌遗传易感靶点
人类肺组织单细胞多组学图谱具有广阔的应用前景,与蛋白组和微生物组图谱联合,揭示不同组学层次间的互作机制,并拓展至慢性阻塞性肺疾病(慢阻肺病)等重大呼吸疾病,解析不同病程和表型间的分子机制。
2024-09-16
Nat Cell Biol | 表观因子KMT2C/D突变三阴性乳腺癌脑转移的新机制
本研究阐明了KMT2C/D突变导致的染色质重塑和组蛋白修饰变化,通过KDM6A间接影响MMP3的表达,从而诱导TNBC远端转移的分子机制。
2024-07-27