揭示一种蓝细菌神经毒素导致空泡性髓鞘病
2021年3月28日讯/生物谷BIOON/---空泡性髓鞘病（vacuolar myelinopathy, VM）是一种以脑白质广泛空泡化为特征的神经系统疾病。1994年，它首次在秃鹰身上确诊，此后在美国东南部蔓延。除了水鸟和飞禽等鸟类外，VM还被发现影响两栖动物、爬行动物和鱼类。尽管研究工作十分深入，但这种神秘疾病的原因一直难以捉摸。在死亡的动物身上既没有
Nature：AIM2炎小体在克隆性造血中加剧动脉粥样硬化
2021年3月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员发现缓解炎症的疗法可能是预防常见的年龄相关性血液病患者患上心脏病的有效方法。他们确定了称为克隆性造血（clonal hematopoiesis）的血液病如何让动脉粥样硬化恶化，而且他们的发现表明一种先前在心血管疾病患者中广泛测试的抗炎药物，如果仅用于治疗克隆性造血
白血病(AML)新药！安斯泰来Xospata(适加坦，吉瑞替尼)验证性3期临床：显著延长总生存期!
2021年2月，Xospata(适加坦，吉瑞替尼)获国家药监局批准，治疗FLT3突变急性髓系白血病（AML）。
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
银屑病关节炎(PsA)新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(特诺雅®)2年数据：持续改善皮肤/关节症状!
在中国，Tremfya于2019年12月获批，治疗中重度斑块银屑病成人患者。
法布里病新药！赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
Gut：揭示在炎性肠病中开启组织修复的分子机制和过程
2021年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Gut上的研究报告中，来自鲁汶大学等机构的科学家们通过对人类和小鼠进行研究开发了一种新方法，其能指挥免疫系统细胞来帮助修复肠道中的组织损伤；这或许有望帮助开启炎性肠病的有效治疗方法，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病等。当功能正常时，免疫系统会保护机体抵御有害因子的侵袭，比如细菌和病毒等，但
The Lancet子刊：开发出有望治疗1型糖尿病的新型组合性疗法
2021年3月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志The Lancet Diabetes & Endocrinology上的研究报告中，来自美国La Jolla过敏与免疫研究所等机构的科学家们通过研究有望开发出治疗成人新发1型糖尿病的新型组合性疗法。目前由诺和诺德制药公司资助的一项随机双盲安慰剂对照的2期临床试验对这种组合性