类风湿性关节炎新药！吉利德JAK抑制剂filgotinib遭美国FDA拒绝批准，$8000万买的券成泡影!
在欧盟，filgotinib已获得CHMP支持批准意见，预计第三季度获批。
间充质干细胞(MSC)治疗移植物抗宿主病！抗炎细胞疗法Ryoncil获美国FDA专家组高票通过！
Ryoncil具有免疫调节作用，用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。
阑尾炎不用“一刀切”了？JAMA揭示儿童单纯性阑尾炎可以抗生素治疗
阑尾炎是成人和儿童急诊腹部手术最常见的适应症，每年都有上万成人和儿童接受阑尾切除术。尽管手术已经普及，治愈率极高，是大家常挂在嘴边的“小手术”，但其本身仍是一种重要的腹腔内手术，需要全身麻醉，并伴随着围手术期风险和术后疼痛等问题。对于单纯型阑尾炎（轻型阑尾炎或病变早期），已有多项临床试验表明，抗生素保守治疗对成人患者有效，但对儿童而言，抗生素治疗的证据仍不充
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
Leukemia：药物奎扎替尼结合达沙替尼的组合性疗法或有望有效治疗急性髓性白血病
2020年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --酪氨酸激酶（tyrosine kinases）是细胞中能发挥多种功能的蛋白酶类，包括细胞信号传输、生长和分裂等，但有时这些酶类会过度活跃，从而就会帮助癌细胞生存和繁殖，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）则能帮助治疗特定急性髓性白血病（AML，acute myeloid leukemia）的患者从而阻断其体内过度活跃的
急性髓性白血病(AML)一线新药！罗氏/艾伯维Venclexta+阿扎胞苷III期临床：显著延长总生存期！
Venclexta+阿扎胞苷方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
治疗类风湿性关节炎 吉利德JAK1抑制剂获CHMP支持批准
吉利德科学（Gilead Sciences）和Galapagos公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已对双方联合开发的JAK1抑制剂Jyseleca（filgotinib）采取积极意见，支持其获批治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARDs）反应不足或不耐受的中重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。类风湿关节炎（RA
NEJM：新发现的细胞类型有助于预测和治疗风湿性关节炎
2020年7月23日讯 /生物谷BIOON /——当Dana Orange的病人突然患上类风湿性关节炎(RA)时，后果是灾难性的。有个女人疼得连肘部都弯不起来刷牙了。另一个则无法支撑她钱包的重量。还有一次，起床需要30分钟，洗澡穿衣需要90分钟。但洛克菲勒大学的风湿病学家Orange说，最糟糕的是，这些攻击是完全不可预测的。一项新的研究可能会改变这一点。Ora