JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
研究人员首次实现环状木脂素的可调、多样性全合成
科学研究是漫漫征途，从古代记录鬼臼的药用价值，到首次发现鬼臼毒素，再到开发出相关抗肿瘤药物，历经数十代人。对自然的好奇，对健康的追求，促使着人们不断发问，不断探索。
2024-08-04
Science：利用单细胞染色质可及性图谱揭示原发性人类癌症中的恶性调控程序
多种人类原发性癌症类型的 TCGA 单细胞图谱和用于解释癌症中顺式调控元件的可解释深度学习模型，为了解导致原发性人类癌症恶性表型的分子程序提供了新的资源。
2024-09-27
MedComm：综述文章揭示机体先天性和适应性免疫系统之间相互作用背后的奥秘
这篇综述旨在增强研究人员对先天性免疫系统和适应性免疫系统之间复杂相互作用的理解，从而就为理解机体免疫系统的奥秘提供新的视角。
2024-10-22
eBioMedicine：新研究发现导致肺炎克雷伯菌成为破坏性的超级细菌的潜在罪魁祸首
这些研究结果有力地证明，pVir 是将典型肺炎克雷伯菌菌株的基本毒力潜能转变为高致病性肺炎克雷伯菌菌株中观察到的毒力潜能的主要遗传决定因素。
2024-09-24
JCI：科学家揭示脊髓性肌肉萎缩症和机体肝脏损伤之间的关联
SMA是一种遗传性疾病，其会阻止身体产生存活的运动神经元，其是控制机体运动的神经所必需的，受损的运动神经元无法向肌肉发送信息，从而就会导致进行性的肌肉无力。
2024-08-11
Nat Commun：科学家开发出有望治疗人类肌肉浸润性膀胱癌的新型药物组合
本文研究结果表明，FDA所批准的罗格列酮、曲美替尼和类视黄醇类物质（retinoids）或在基底/鳞状肌肉浸润性膀胱癌患者中能表现出一定的临床治疗活性。
2024-10-12
BCRT：揭示铁死亡在抵御人类乳腺癌药物耐受性上所扮演的关键角色
本文研究结果表明，揭示能克服药物耐受性的活性和细胞死亡通路的改变，或许能帮助确定可能能最好地预防或逆转对FOXM1治疗靶向性耐药的手段，从而就有望最终改善癌症患者的临床治疗结局。
2024-09-21