NRR：外泌体在神经退行性疾病的治疗中展现出巨大潜力
神经退行性疾病（NDs），包括阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）、中风、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亨廷顿病（HD）、多发性硬化症（MS）和癫痫，给全球带来了巨大的发病率和死亡率。这些疾病以进行性
2025-08-21
Lancet：临床试验表明新型药物伊普可泮可安全有效地治疗补体3肾小球病
这项名为APPEAR-C3G的III期试验结果首次证明物伊普可泮可以通过阻止肾脏蛋白质流失和稳定肾功能，来防止补体系统损害肾脏。
2025-09-28
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
STTT：郑州大学×复旦大学开发光遗传学疗法，治疗青光眼等视网膜神经退行性病变
这项研究确立了 mt-EcGAPR 作为治疗青光眼以及可能的其他线粒体功能障碍和生物能量代谢受损相关的神经退行性疾病的有前景的治疗策略。
2025-11-05
国际视野下的CAR-T细胞治疗多方协作倡议在仁济医院启动
2025-09-26
国产CAR细胞疗法，又双叒叕登上顶刊 Cell：BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造，能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17
登上Cell子刊：正大天晴BET抑制剂临床试验结果发布，安全有效治疗复发或难治性淋巴瘤
这项多中心 1 期临床试验结果显示，口服 BET 抑制剂 TQB3617 在复发或难治性淋巴瘤患者中表现出可接受的安全性和良好的疗效，最常见的治疗相关不良事件为血小板减少症，发生率为 36%。
2025-11-01
Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
靶向“不可成药”，David Baker团队开发多款治疗工具
本周发表于《自然》的最新研究表明，利用RFdiffusion人工智能技术设计能够"包裹"柔性靶点的高亲和力结合蛋白，为解决IDPs/IDRs的研发难题提供了全新方案。
2025-08-06